Farmaci orfani

: Autore: Francesco Fuggetta; 16 Agosto 2016

I dati provengono da uno studio francese su 160 pazienti. La malattia di Behçet è associata ad un aumento nella probabilità di risposta

PARIGI – L'uveite non infettiva è una malattia caratterizzata da infiammazione dell'uvea, lo strato intermedio dell'occhio. La patologia, che può condurre alla perdita totale della vista, rappresenta la terza causa al mondo di cecità prevenibile. Uno studio francese, pubblicato sulla rivista Arthritis and Rheumatology, ha analizzato i fattori associati alla risposta al trattamento con anti-fattore di necrosi antitumorale (anti-TNF) e ha confrontato l'efficacia e la sicurezza di infliximab (IFX) e adalimumab (ADA) nei pazienti con uveite non infettiva refrattaria.

: Autore: Redazione; 10 Agosto 2016

USA - XOMA Corporation ha recentemente annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha deciso di concedere la denominazione di farmaco orfano a XOMA 358, un composto in via di sviluppo per il trattamento dell'iperinsulinismo congenito (CHI), una malattia genetica rara in cui le cellule beta del pancreas secernono un'eccessiva quantità d'insulina, portando ad una profonda ipoglicemia che può causare significativi danni cerebrali, convulsioni ed epilessia.

: Autore: Emanuele Conti; 02 Agosto 2016

La Direzione Generale per la Salute e la Sicurezza Alimentare (DG SANTE) della Commissione Europea (CE) ha ufficialmente aperto un processo di consultazione pubblica in merito ai contenuti di un documento intitolato 'Approcci proporzionati al rischio negli studi clinici'. Il testo fornisce una serie di indicazioni che spiegano come, aderendo alle disposizioni del Regolamento europeo sugli Studi Clinici (Clinical Trials Regulation EU No 536/2014), sia possibile progettare un protocollo di sperimentazione umana sulla base dell'effettivo livello di rischio a cui sono sottoposti i partecipanti, riuscendo, in questo modo, a snellire e ottimizzare le procedure d'indagine.

: Autore: Matteo Mascia; 28 Luglio 2016

Tutti i partiti auspicano riforma su politiche del farmaco e finanziamenti alla ricerca

La Camera dei deputati ha recentissimamente approvato nove mozioni sulla ricerca in ambito farmaceutico e sul regime di quelli che vengono definiti “farmaci innovativi”. Gli atti di indirizzo sono stati presentati da quasi tutti i gruppi parlamentari presenti a Montecitorio, il governo dovrà quindi cercare di declinare con provvedimenti concreti le richieste arrivate dalle varie forze politiche.

: Autore: Francesco Fuggetta; 25 Luglio 2016

Uno studio coreano ha esaminato ottanta pazienti: notevoli i miglioramenti nella scala Rankin

SEOUL (COREA DEL SUD) – Il farmaco rituximab si è dimostrato efficace e sicuro come seconda linea di immunoterapia per una rara malattia neurologica – l'encefalite limbica autoimmune – indipendentemente dallo stato degli autoanticorpi. Un'ulteriore terapia mensile con rituximab potrebbe addirittura potenziare l'efficacia del farmaco. Sono i risultati a cui è giunto un gruppo di ricercatori dell'Università di Seoul, pubblicati recentemente sulla rivista scientifica Neurology.

: Autore: Redazione; 11 Luglio 2016

REGNO UNITO - Mereo BioPharma ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso alla terapia sperimentale BPS-804 la designazione di 'farmaco orfano' per il trattamento di pazienti con osteogenesi imperfetta (OI), una rara malattia genetica che si traduce in un'estrema fragilità delle ossa. Nel mese di marzo di quest'anno, BPS-804 ha ottenuto la stessa denominazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense.

: Autore: Redazione; 11 Luglio 2016

Il composto sembra avere effetti positivi su altri tipi di complicazioni tipiche dei nati pretermine

USA – Shire ha annunciato che in un recente studio clinico di Fase II, condotto su neonati affetti da retinopatia del prematuro (ROP), il farmaco SHP607 non è stato in grado di raggiungere l'endpoint primario della sperimentazione, rappresentato dalla riduzione della gravità di questa rara patologia oculare. Nel trial, tuttavia, il trattamento ha dimostrato benefici clinicamente rilevanti in relazione a due particolari complicazioni che possono insorgere in caso di nascita prematura, ossia la displasia broncopolmonare (BPD), una patologia respiratoria cronica, e l'emorragia intraventricolare (IVH), un grave tipo di lesione cerebrale.