Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 14 Settembre 2016

USA – Pulmatrix ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha deciso di concedere la denominazione di farmaco orfano a PUR1900, un medicinale inalabile in via di sviluppo per il trattamento delle infezioni fungine polmonari in pazienti affetti da fibrosi cistica (CF). Il parere favorevole della FDA è basato sull'ipotesi che il farmaco possa essere superiore alle terapie attualmente approvate per la stessa indicazione.

: Autore: Redazione; 14 Settembre 2016

Si tratta di un batterio probiotico che dovrebbe essere in grado di metabolizzare l’eccesso di ammoniaca

USA - Synlogic ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a SYNB1020, una terapia sperimentale che coinvolge il batterio E. coli Nissle, appositamente modificato per assimilare l'ammoniaca prodotta in eccedenza dai pazienti affetti da disturbo del ciclo dell'urea (UCD). Attualmente, SYNB1020 si trova ancora in stadio di sviluppo preclinico ma, entro il primo trimestre del 2017, Synlogic prevede di presentare alla FDA una richiesta di 'nuovo farmaco sperimentale' (IND, Investigational New Drug) per poter dare inizio ai primi test clinici su pazienti con UCD.

: Autore: Redazione; 12 Settembre 2016

USA - Vaccinex ha annunciato che il farmaco sperimentale VX15 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti. VX15 è un anticorpo monoclonale diretto contro la proteina 'SEMA4D' (semaforina-4D) ed è attualmente investigato per il trattamento della malattia di Huntington (HD) in uno studio clinico di Fase II denominato SIGNAL.

: Autore: Redazione; 12 Settembre 2016

Il farmaco è sviluppato da TG Therapeutics, che presenterà al congresso ECTRIMS i dati dello studio di Fase Ib

USA - TG Therapeutics ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano a TG-1101 (ublituximab), un anticorpo monoclonale anti-CD20 in via di sviluppo per il trattamento di pazienti con neuromielite ottica (NMO) o disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD). Ad oggi, per entrambe le patologie non esistono terapie approvate dalla FDA.

: Autore: Redazione; 06 Settembre 2016

USA - TG Therapeutics ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a TGR-1202, un inibitore della proteina PI3K-delta in via di sperimentazione per il trattamento di pazienti affetti da leucemia linfatica cronica (CLL), una delle più comuni forme di leucemia che si manifestano negli adulti. Lo studio UNITY-CLL, un trial clinico di Fase III, è attualmente in corso per valutare l'impiego di TGR-1202 in un gruppo di persone con CLL sottoposte o meno a precedenti terapie.

: Autore: Redazione; 30 Agosto 2016

USA - Alexion Pharmaceuticals ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso la designazione di farmaco orfano ad ALXN1007, un nuovo anticorpo monoclonale anti-C5a in via di sviluppo per il trattamento della malattia acuta da rigetto (GVHD). Alexion sta attualmente testando il medicinale in uno studio clinico di Fase II condotto su pazienti affetti da malattia acuta da rigetto in forma gastrointestinale (GI-GVHD), una grave e rara patologia autoimmune che può verificarsi come complicanza del trapianto di cellule staminali o midollo osseo.

: Autore: Francesco Fuggetta; 29 Agosto 2016

Secondo uno studio italiano il farmaco, attualmente utilizzato come anti-aggregante delle piastrine, potrebbe diventare un valido strumento terapeutico

GENOVA – Il gene ACVR1 codifica per un recettore di tipo I delle proteine morfogenetiche dell'osso. Le mutazioni attivanti in ACVR1 sono responsabili della fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP), una malattia rara caratterizzata da malformazioni congenite agli alluci e progressiva ossificazione encondrale eterotopica che porta alla disabilità grave e cumulativa. La prevalenza mondiale è circa 1/2.000.000 e l'attesa di vita media è di circa 40 anni.