Farmaci orfani

: 12 Marzo 2012

Il farmaco entrerà in commercio entro la fine dell'anno

Lo scorso 6 marzo, la FDA ha approvato per gli Stati Uniti il lucinactant (Surfaxin, Discovery Laboratories), primo surfattante sintetico contenente un peptide, indicato per prevenire la Sindrome da Distress Respiratorio (Rds) nei nati pre-termine.
L’Rds è un disordine respiratorio comune tra i prematuri. Si verifica al momento della nascita o a poche ore da essa: consiste in una insufficiente produzione del surfattante, una sostanza lipidica e, in minor misura, proteica secreta dai Pneumociti di classe II che impedisce il collasso degli alveoli polmonari più piccoli e l'eccessiva espansione di quelli più grandi.

: 07 Marzo 2012

Gli Orfani rappresentano oggi il 3,5 per cento del totale della spesa farmaceutica pubblica

La spesa annuale italiana per i farmaci orfani ammonta a 325, 2 milioni di euro. In Italia sono 31 i farmaci orfani commercializzati e rimborsati dal Sistema Sanitario Nazionale a carico degli ospedali. I farmaci orfani sono protetti da una legislazione europea che li incentiva e li tutela con un'esclusiva di mercato di 10 anni. Sono certamente un costo per il SSN, ma sono indispensabili per il trattamento di tumori rari e patologie rare. Le aziende che li producono però rischiano ora di trovarsi a pagare un conto molto salato, frutto del decreto "Salva-Italia" (L.111/2011).

: 02 Marzo 2012

Il farmaco Everolimus è in grado di alterare la diffusione della materia bianca nei pazienti affetti dalla rara malattia

Un recente studio, pubblicato su Neurology, ha evidenziato le potenzialità del farmaco Everolimus per il trattamento della sclerosi tuberosa complessa. Il farmaco è un medicinale antitumorale utilizzato per il trattamento del carcinoma renale e dei tumori neuroendocrini pancreatici, prodotto da Novartis.
La sclerosi tuberosa è una rara malattia genetica ereditaria con un'incidenza di 1/10.000 nati. E' causata da una mutazione che può presentarsi in due geni oncosoppressori, il TSC1 (9q34) o il TSC2 (16q13).

: Autore: Redazione; 29 Febbraio 2012

Assobiotec: chiediamo incentivi alla ricerca italiana nel settore

Milano, 29 febbraio 2012 – “L’attenzione che un Paese dedica alle Malattie Rare è uno degli indicatori del suo livello di civiltà. Ma per fare dei passi avanti è essenziale che in Italia si cominci a sostenere con fatti concreti l’impegno delle imprese nella ricerca” esordisce Riccardo Palmisano, Vice Presidente – l’Associazione per lo Sviluppo delle Biotecnologie (oltre 120 associati tra aziende e parchi scientifici e tecnologici), che fa parte di Federchimica – in occasione della Giornata mondiale delle Malattie Rare.

: Autore: Ilaria Ciancaleoni Bartoli; 12 Dicembre 2011

Nel documento approvato dal CNB la proposta di abbassare la soglia di ‘rarità’
Si chiede anche un fondo europeo che aiuti lo sviluppo di farmaci davvero orfani e sostenga le spese dei trial clinici internazionali

Rivedere i criteri epidemiologici di definizione delle malattie rare restringendoli, sostenere la creazione di un fondo europeo per le malattie rare che aiuti la ricerca di trasferimento e le sperimentazioni e porre fine ad alcuni ‘privilegi’ relativi ai farmaci orfani. Sono queste le linee contenute in un documento approvato a fine novembre dal Consiglio Nazionale di Bioetica. A presentare il testo ‘Farmaci orfani per le persone affette da malattie rare’, è stato il prof. Silvio Garattini, fondatore e direttore del Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri, che a Ranica ha un’intera sede interamente dedicata alle malattie rare. Il documento presentato al Consiglio Nazionale di Bioetica non è una novità assoluta: Garattini ne aveva infatti esposto il nucleo già ad agosto in un editoriale pubblicato sull’European Journal of Clinical Pharmacology. Quello approvato dal CNB è un documento più ampio, ma che si muove sulle stesse linee; il testo definitivo sarà pubblico entro la fine dell’anno. Osservatorio Malattie Rare ha voluto saperne di più intervistando il prof. Garattini.

: Autore: Ilaria Ciancaleoni Bartoli; 12 Dicembre 2011

Il primo tema è rimasto fuori dal documento approvato dal CNB per motivi etici, sul secondo occorrerà ragionale

Il documento sulle malattie rare approvato giorni fa dal Consiglio Nazionale di Bioetica (CNB) contiene indubbiamente delle novità e delle indicazioni per il futuro molto importanti. Tuttavia non è stato possibile sciogliere tutti i nodi esistenti, qualche cosa è rimasto fuori o è stato solo accennato. Si tratta principalmente di due tematiche, quella della consulenza genetica – non solo sui pazienti ma anche sui possibile portatori sani – e la presenza, consistente sia in termini di numero che di impatto sulla spesa, dei farmaci oncologici tra i farmaci orfani.

: Autore: Redazione; 15 Novembre 2011

Dovrebbe soddisfare le esigenze di malati rari provenienti da tutta la Regione

Produrre farmaci orfani e farmaci off-label, realizzare terapie personalizzate, miscele nutrizionali e preparazioni galeniche magistrali per tutti i cittadini del Lazio. E’ proprio con queste finalità che la Asl Roma A con il sostegno dell’Assessorato alla Sanità della Regione Lazio e appoggiandosi al laboratorio di galenica clinica dell’ospedale Nuovo Regina Margherita di Trastevere ha dato il via ad un progetto che dovrebbe rendere possibile produrre ed erogare, gratuitamente per i pazienti affetti da malattia rara, farmaci molto particolari e di difficile reperimento.