Risultati contrastanti di studi sull'efficacia di questo anticorpo monoclonale per il fattore di crescita vascolare endoteliale

Non esiste, ad oggi, una cura definitiva per la teleangectasia emorragica ereditaria (HHT), una malattia che comporta un assottigliamento della parte dei vasi sanguigni causando sanguinamento localizzato in qualsiasi organo o tessuto, ma solo trattamenti per trattare le lesioni. La fotocoagulazione laser e l'embolizzazione arteriosa, un intervento chirurgico indicato per le lesioni degli organi interni (fistole), sono gli approcci d'intervento finora disponibili per contenere le emorragie in caso di rottura dei vasi sanguigni. Tra le potenziali nuove terapie, il bevacizumab, un anticorpo monoclonale generalmente prescritto in associazione con i chemioterapici per trattare tumori metastatici, rappresenta un opzione terapeutica per migliorare il quadro clinico associato alla malattia rara.

Un paziente ha avuto forti effetti collaterali e Astra Zeneca ha bloccato la sperimentazione, che era in fase I

Mentre proprio ieri a Roma l’Istituto di Genetica non profit MAGI ha fatto il punto con gli esperti sulle opportunità terapeutiche e le condizioni di vita delle persone affette da obesità genetiche (clicca qui per approfondimenti)  – un gruppo di malattia le più diffusa delle quali è il deficit del recettore della melanocortina 4, i trial clinici per la sperimentazione di un farmaco proprio di questa malattia sono stati bloccati. AstraZeneca e il partner Palatin Technologies hanno deciso di interrompere lo studio sull’ antiobesità AZD2820 a causa dell’insorgenza di un grave effetto collaterale in uno dei soggetti trattati.

L’European medicines Agency (EMA) ha adottato un parere positivo sulla concessione della designazione di farmaco orfano per Enhoxy, farmaco sperimentale sviluppato da Erytech Pharma, per il trattamento della malattia a cellule falciformi nota anche come drepanocitosi. Si tratta di una tipologia di anemia emolitica cronica che si manifesta con maggior frequenza nella popolazione di colore ed è caratterizzata da globuli rossi con forma a falce, alterazione dovuta alla presenza di emoglobina S nell'individuo omozigote.

L’Fda statunitense non ha approvato il farmaco Ridaforolimus (anche conosciuto come Deforolimus) per il trattamento dei pazienti con sarcoma osseo e dei tessuti molli. L’ente regolatorio ha chiesto all’azienda produttrice, Merck & Co., di produrre ulteriori studi per la valutazione di efficacia e sicurezza del farmaco.

“E’ finito il tempo delle contrapposizioni, deve cominciare il tempo delle alleanze e della collaborazione per un’innovazione sostenibile, in particolare nel mondo delle malattie rare e dei farmaci orfani”. Così Riccardo Palmisano, general manager di Genzyme (gruppo Sanofi) e a capo del gruppo farmaco di Assobiotec, è intervenuto a margine della presentazione del volume “Malattie Rare: alla ricerca dell’approdo” sul tema più volte citato dell’accesso alle terapie.

Il documento chiarisce la base giuridica per la classificazione dei medicinali

L’Agenzia Europea dei Medicianali (EMA) ha redatto un documento di riflessione sulla classificazione dei medicinali per terapie avanzate destinato alla consultazione pubblica. Il reflection paper, disponibile online, chiarisce la base giuridica per la classificazione dei medicinali come terapie avanzate e fornisce informazioni su come questi farmaci vengono classificati come terapia genica, terapia cellulare somatica, ingegneria dei tessuti o farmaci combinati.

La terapia è approvata per i paziente con più di 6 anni. Si attende l’autorizzazione ufficiale alla commercializzazione

Il fattore XIII ricombinante (rFXIII) sviluppato da Novo Nordisk sarà presto immesso in commercio come terapia sostitutiva con somministrazione mensile per i pazienti con deficit congenito del fattore XIII – subunità A. Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha infatti adottato un parere positivo sul catridecacog.

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