Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 26 Ottobre 2015

All'inizio di quest'anno, EURORDIS e lo European Patients' Forum (EPF) hanno lanciato un appello alle autorità nazionali dei Paesi dell'Unione Europea, competenti in materia di prezzi e di rimborso dei farmaci, a collaborare sul costo dei medicinali in Europa con lo scopo di migliorare l'accesso ai farmaci da parte dei pazienti. Questo perché un terzo dei pazienti non ha accesso ai medicinali orfani di cui ha bisogno, mentre un altro terzo vi ha accesso solo dopo anni di attesa. Di recente è accaduto inoltre che alcuni farmaci importanti non siano stati messi a disposizione dei malati a causa dei loro prezzi elevati e del pesante impatto sui bilanci sanitari.

: Autore: Redazione; 09 Ottobre 2015

Campoverde (LT) – Abbvie ha annunciato in questi giorni che HUMIRA® (adalimumab) è stato approvato dalla Commissione europea per il trattamento dell’idrosadenite suppurativa attiva di grado da moderato a grave nei pazienti adulti che non rispondono adeguatamente al trattamento sistemico convenzionale. HUMIRA è ora il primo e unico farmaco approvato per l’idrosadenite suppurativa nell’Unione europea.

: Autore: Alessia Ciancaleoni Bartoli; 08 Ottobre 2015

USA - Ultragenyx Pharmaceutical ha annunciato la presentazione dei positivi risultati ottenuti dall'impiego del farmaco sperimentale triheptanoin (UX007) per il trattamento di cinque bambini affetti da cardiomiopatia associata ad una classe di rare malattie metaboliche conosciute col nome di 'difetti dell'ossidazione degli acidi grassi a catena lunga' (LC-FAOD). I dati sono stati presentati in occasione del simposio annuale della SSIEM (Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism), che ha avuto luogo a Lione (Francia) dal 1 al 4 settembre di quest'anno.

: Autore: Alessia Ciancaleoni Bartoli; 06 Ottobre 2015

La malattia, ad oggi, è stata diagnosticata in meno di 20 persone

La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha comunicato l'approvazione di Xuriden (uridina triacetato), un farmaco prodotto da Wellstat Therapeutics per il trattamento della cosiddetta aciduria orotica ereditaria, una rarissima malattia metabolica che, finora, è stata identificata in meno di 20 individui in tutto il mondo. Xuriden rappresenta il primo farmaco approvato dalla FDA per i pazienti affetti da questa grave disfunzione.

: Autore: Margherita De Nadai; 23 Settembre 2015

E’ stata pubblicata dall’FDA una guida per le aziende farmaceutiche, intitolata “Rare Disease: Common Issues in Drug Development”, in cui vengono affrontati alcuni aspetti comuni che riguardano lo sviluppo dei farmaci per le malattie rare.
La guida – che è stata presa in analisi dall’Aifa (Agenzia Italiana del Farmaco) - prevede innanzi tutto che, nel caso in cui si tratti di farmaci per malattie rare prive di trattamenti alternativi, le aziende possano avviare le sperimentazioni cliniche senza gli studi tossicologici standard, a condizione che ne giustifichino l'approccio.

: Autore: Redazione; 07 Settembre 2015

USA - La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha recentemente concesso la designazione di 'farmaco orfano' al prodotto sperimentale GL-2045, una terapia ricombinante mimetica delle 'immunoglobuline per uso endovenoso' (IVIG) candidata per il trattamento della rara malattia neurologica denominata polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP).

: Autore: Redazione; 19 Agosto 2015

USA - Catalyst Pharmaceuticals ha annunciato di aver iniziato la presentazione dei dati scientifici necessari alla richiesta di approvazione (NDA, New Drug Application) effettuata alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il farmaco Firdapse®, indicato nel trattamento della cosiddetta sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS). La FDA ha concesso a Catalyst la possibilità di usufruire di un processo di valutazione accelerata (Fast Track) per Firdapse®, dato che il medicinale costituisce una potenziale opzione terapeutica per una malattia rara e fortemente debilitante come la LEMS.