Farmaci orfani

: Autore: Francesco Fuggetta; 08 Marzo 2016

Il programma prevede l'accelerazione del percorso regolatorio dei farmaci, offrendo supporto alle aziende (comprese start-up universitarie) e riducendo i tempi di valutazione

LONDRA – L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha lanciato oggi il programma PRIME (PRIority Medicines), che si basa sugli strumenti normativi comunitari esistenti e ha l'obiettivo di accelerare il percorso dei farmaci che hanno come target un bisogno medico non soddisfatto.

: Autore: Emanuele Conti; 02 Marzo 2016

Il superamento della barriera ematoencefalica è da sempre uno degli obiettivi della ricerca

DANIMARCA - I ricercatori del Dipartimento di Farmacia dell'Università di Copenaghen sono riusciti a creare una nuova linea cellulare che può essere utilizzata per migliorare lo sviluppo di nuovi farmaci e per scoprire quali composti terapeutici siano in grado di essere efficacemente assorbiti dal tessuto cerebrale. I risultati di questo studio, condotto in collaborazione con gli esperti della società di biotecnologie Bioneer, sono stati pubblicati sulla rivista Molecular Pharmaceutics.

: Autore: Redazione; 15 Febbraio 2016

USA - Asterias Biotherapeutics ha annunciato di aver ricevuto, da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, la designazione di 'farmaco orfano' per il proprio composto sperimentale AST-OPC1, candidato per il trattamento dei danni causati da lesione acuta del midollo spinale (SCI, Spinal Cord Injury). Nel corso di un recente studio clinico di Fase I, condotto su 5 pazienti affetti da lesione completa del midollo spinale toracico, AST-OPC1 ha evidenziato un favorevole profilo di sicurezza, caratterizzato dall'assenza di gravi effetti collaterali o di reazioni immunitarie contrastanti la terapia.

: Autore: Redazione; 10 Febbraio 2016

USA - La società biofarmaceutica MediciNova ha annunciato di aver ricevuto, da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli USA, la denominazione di 'rara malattia pediatrica' (Rare Pediatric Disease) per MN-166 (Ibudilast), un composto in via di sperimentazione per il trattamento della cosiddetta malattia di Krabbe di tipo 1 (forma infantile a esordio precoce). Nel caso in cui la FDA dovesse approvare MN-166, MediciNova potrà beneficiare di un 'Rare Pediatric Desease Priority Review Voucher' per ottenere la valutazione accelerata di uno dei suoi farmaci.

: Autore: Redazione; 01 Febbraio 2016

Mieloma multiplo, ipertensione arteriosa e deficit di fattore X al centro del primo meeting dell’Agenzia

L’Agenzia Europea Del Farmaco (EMA) ha dato il via libera all’immissione in commercio di 6 nuovi farmaci durante il primo meeting del 2016; ben tre sono medicinali per il trattamento di patologie rare: mieloma multiplo, ipertensione arteriosa e deficit di fattore X.

: Autore: Redazione; 15 Gennaio 2016

L’Agenzia Italiana del Farmaco ospiterà nella seconda parte dell’anno il meeting internazionale del Comitato EMA per i Medicinali Orfani (COMP). La decisione è stata presa a seguito della richiesta di supporto proveniente dall’autorità regolatoria per i farmaci slovacca nell’ambito dell’organizzazione del Semestre di Presidenza dell’Unione Europea dal 1° luglio al 31 dicembre 2016. Lo riporta l’Aifa sul suo sito.

: Autore: Redazione; 12 Gennaio 2016

A seguito di una revisione della policy sui criteri di accesso ad EudraVigilance - il database in cui sono registrate tutte le segnalazioni di ADR ai medicinali autorizzati all’interno dello Spazio economico europeo (SEE) - adottata dal Management Board dell’EMA nel corso del meeting di dicembre, l’Agenzia europea per i medicinali (EMA) estenderà l’accesso ai report sulle sospette reazioni avverse (ADR) ai medicinali autorizzati nell’Unione Europea (UE), assicurando la completa tutela dei dati personali. Lo riferisce l’Agenzia Italiana del Farmaco – Aifa sul suo sito.