Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 29 Aprile 2016

USA - Marinus Pharmaceuticals, una società specializzata nello sviluppo di terapie per i disturbi neuropsichiatrici, ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la denominazione di 'farmaco orfano' per ganaxolone in formulazione endovenosa (IV), un trattamento sperimentale per il cosiddetto status epilepticus, una condizione che, oltre a provocare seri danni cerebrali e deficit cognitivo, può condurre anche alla morte.

: Autore: Matteo Mascia; 11 Aprile 2016

Il nuovo prodotto conterrà una molecola contro l'epilessia

Il mondo dell'industria farmaceutica è percorso da una piccola rivoluzione copernicana. Tra qualche tempo arriverà nei banchi delle farmacie statunitensi il primo farmaco prodotto attraverso l'utilizzo di una stampante 3D. Un netto cambio di passo rispetto all'organizzazione dell'industria chimico-farmaceutica e alle sue tecniche di produzione. La Food and Drugs Administration (Fda) americana ha approvato per la prima volta una medicina per l'epilessia prodotta attraverso questa particolare tecnica di produzione, che conferisce al prodotto delle caratteristiche particolari di solubilità. Lavoro al quale ha collaborato a pieno titolo anche il Mit di Boston.

: Autore: Redazione; 11 Aprile 2016

L'Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha approvato l'autorizzazione all'immissione in commercio per Coagadex (fattore di coagulazione umano X), il primo e unico trattamento sviluppato specificamente per il trattamento del deficit di fattore X, una rara patologia emorragica ereditaria.

: Autore: Redazione; 08 Aprile 2016

Il comitato per i prodotti medicinali per uso umano (Chmp) dell'Ema (European Medicines Agency) ha espresso un parere positivo su Flixabi, una versione biosimilare di Remicade (infliximab), noto anche come SB2. Il farmaco ha ricevuto il parere positivo per il trattamento dell'artrite reumatoide, del morbo di Crohn, della colite ulcerosa, della spondilite anchilosante, dell'artrite psoriasica e della psoriasi.

: Autore: Redazione; 08 Aprile 2016

E’ stato autorizzato dall’EMA (Agenzia Europea dei Farmaci) l’impiego clinico di pitolisant nella cura della narcolessia con o senza cataplessia. Si tratta della prima molecola sviluppata specificatamente per la terapia di questa malattia ed è in grado di ridurre sia la sonnolenza diurna che la frequenza di attacchi di cataplessia.

: Autore: Redazione; 16 Marzo 2016

USA – La compagnia farmaceutica Retrophin ha annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso la designazione di 'farmaco orfano' al composto sperimentale RE-024, indagato per il trattamento di pazienti affetti da neurodegenerazione associata a pantotenato chinasi (PKAN), una rara malattia neurologica conosciuta anche col nome di sindrome di Hallervorden-Spatz. Nel 2015, RE-024 ha già ricevuto la stessa denominazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti.

: Autore: Redazione; 15 Marzo 2016

USA - True North Therapeutics ha annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso la designazione di 'farmaco orfano' a TNT009, un farmaco sperimentale in via di sviluppo per il trattamento dell'anemia emolitica autoimmune, compresa la particolare forma conosciuta col nome di 'malattia delle agglutinine fredde' (CAD). Entro la metà di quest'anno dovrebbero essere resi noti i dati relativi ad uno studio clinico di Fase Ib sull'impiego di TNT009 per la terapia di pazienti affetti da CAD.