USA - BioMarin Pharmaceutical ha reso noto che, in occasione del meeting annuale dell'American Society for Bone and Mineral Research (9-12 ottobre 2015, Seattle, USA), sono stati presentati i dati ottenuti dopo i primi 6 mesi dello studio clinico di Fase II sulla sicurezza e l'efficacia del farmaco sperimentale vosoritide (BMN 111), un analogo sintetico del 'peptide natriuretico di tipo C' (CNP) sviluppato per il trattamento di bambini affetti da acondroplasia, la forma più comune di nanismo umano.

BioMarin aveva già annunciato questi positivi risultati preliminari nello scorso mese di giugno.
In base ai dati presentati, vosoritide ha dimostrato una maggiore efficacia nella coorte di 10 bambini che hanno ricevuto, per un periodo di 6 mesi, una dose giornaliera di 15 mg/kg del farmaco. In questo gruppo, i pazienti hanno evidenziato un aumento della loro 'velocità di crescita annualizzata' media del 50% (ossia di 2.01 cm/anno) rispetto a quella misurata precedentemente al trattamento.

Per quanto riguarda la sicurezza, non sono segnalati gravi effetti collaterali, e gli eventi avversi che si sono verificati più comunemente sono stati ipotensione asintomatica, mal di testa e reazioni nel sito di iniezione.

Vosoritide (BMN 111) ha ottenuto la designazione di 'farmaco orfano' sia negli Stati Uniti che in Europa.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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