Sigma-Tau Pharmaceuticals ha recentemente annunciato che la US Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la designazione di farmaco orfano al suo composto bioterapeutico in fase di sperimentazione STP-206 (Lactobacillus acidophilus e Bifidobacterium animalis subsp. Lactis), per la prevenzione dell'Enterocolite Necrotizzante (NEC) nei neonati prematuri con basso peso (inferiore o pari a 1.500 grammi) alla nascita. La Società sta attualmente conducendo, negli Stati Uniti, uno studio clinico di Fase 1b /2a, multi-centrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per STP-206.
La malattia
L'Enterocolite Necrotizzante (NEC) è una malattia rara a carico del sistema gastrointestinale che colpisce i neonati nati prematuri, soprattutto quelli con un peso molto basso alla nascita. La condizione comporta l'infiammazione dell'intestino con possibilità di perforazione, insorgenza di infezione grave, shock e morte. NEC è segnalata in circa il 10% dei bambini che presentano un peso molto basso alla nascita, con circa 4.200 eventi all'anno negli Stati Uniti. Il tasso di mortalità da NEC riferito è nel range del 20-30% (circa 1.000 morti l'anno negli Stati Uniti) e attualmente non esiste alcun trattamento o misure conosciute di prevenzione.
Agente bioterapeutico vivo
Un bioterapeutico vivo è un prodotto biologico che: contiene microrganismi vivi (come batteri o lieviti) naturali, ricombinanti o selezionati da clone; è applicabile alla prevenzione, al trattamento e alla cura di una malattia o condizione che riguarda l'essere umano; non è un vaccino specifico per immunogeno.
L'uso di prodotti bioterapeutici vivi nella pratica clinica ha mostrato risultati promettenti per ridurre le infezioni, agendo tramite stimolazione delle risposte immunitarie innate e modulando il metabolismo gastrointestinale.
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