Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq:ALXN) ha annunciato ieri, 23 aprile, che la Commissione europea ha concesso una designazione di farmaco orfano a Soliris® (eculizumab), un inibitore capostipite del complemento terminale, per la prevenzione del rigetto dei trapianti in seguito al trapianto di organi solidi. Il rigetto può causare gravi danni all'organo trapiantato e rappresenta un ostacolo notevole per il successo del trapianto.

Soliris è stato già approvato negli Stati Uniti, nell'Unione Europea, in Giappone e in altri paesi per il trattamento di pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN) e sindrome uremico emolitica atipica (SEUa), due disturbi rari, debilitanti e potenzialmente letali causati dall'attivazione incontrollata cronica del complemento.

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