Se ne discuterà dal 23 al 25 maggio a Bruxelles, in occasione della Conferenza Europea sulle Malattie Rare
Sono arrivati a quota 1000 gli attuali pareri positivi sulla designazione di medicinali orfani forniti dal Comitato europeo per i prodotti medicinali orfani (COMP). Si tratta un segnale indiscusso di una grande attenzione verso lo sviluppo di farmaci dedicati alle malattie rare in europa.
A darne notizia è stata Eurordis, l’Organizzazione Europea per le Malattie Rare, che questa settimana ne discuterà in occasione della sesta Conferenza Europea sulle Malattie Rare e i Prodotti Orfani (ECRD 2012)a Bruxelles.
La Conferenza Europea sulle Malattie Rare e i Prodotti Orfani riguarda tutte le malattie rare e unisce insieme tutti gli attori del sistema: rappresentanti dei pazienti, accademici, professionisti della salute, aziende farmaceutiche. Alla conferenza si parlerà di nuovi trattamenti, assistenza sanitaria, sociale, informazione e salute pubblica nazionale ed europea.
La notizia del raggiungimento del millesimo parere positivo da parte del COMP sarà certamente uno spunto di riflessione. Per il momento il 39 per cento delle designazioni orfane sono indicate per i tumori rari, l’11 per cento per le malattie neuromuscolari e il 9 per cento per le malattie metaboliche. Circa la metà del totale delle designazioni sono state ottenute per condizioni estremamente rare.
Dal 2007 viene utilizzata una domanda di designazione orfana condivisa tra l’EMA (Agenzia europea dei Medicinali) e l’FDA statunitense, tuttavia nel 2011 sono state concesse 97 designazioni in Europa a fronte delle 200 dello stesso periodo negli Stati Uniti. A fronte di questo dato Eurordis auspica una maggior collaborazione tra l’EMA e la FDA.
Tra le ultime designazioni europee di farmaco orfano ricordiamo, per citare qualche esempio, la proinsulina metionina umana ricombinante per il trattamento della retinite pigmentosa, Pomalidomide per il trattamento della sclerosi sistemica, Alofuginone idrobromuro per il trattamento della distrofia di Duchenne, Vosaroxin per il trattamento della leucemia mieloide acuta.
Un elenco completo dei farmaci orfani designati ed autorizzati in Europa è disponibile su: ec.europa.eu
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