EMA

Se approvato, il farmaco rappresenterà il primo trattamento biologico disponibile per i pazienti europei affetti dalla patologia 

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l'approvazione di burosumab per il trattamento dell'ipofosfatemia legata a FGF23 nell'osteomalacia oncogenica associata a tumori mesenchimali fosfaturici che non possono essere resecati o localizzati in modo curativo, in pazienti a partire da un anno di età. In Europa, burosumab è già autorizzato per il trattamento dell’ipofosfatemia legata all'X (XLH).

L’osteomalacia oncogenica, chiamata anche osteomalacia indotta da tumore (TIO), è una patologia acquisita causata da un tumore mesenchimale fosfaturico benigno, tipicamente piccolo e a crescita lenta. È una condizione rara, con meno di 1.000 casi riportati nella letteratura scientifica, e colpisce principalmente gli adulti, con un'età media all’insorgenza di 40-45 anni. La TIO è comunemente caratterizzata da sintomi che includono dolore osseo, difficoltà a camminare, fratture patologiche, bassa statura e debolezza muscolare, con un impatto negativo sulla capacità di svolgere le normali attività quotidiane e sul benessere fisico e sociale dei pazienti. Una cura per la TIO può essere ottenuta con la resezione chirurgica completa del tumore che ne è all’origine, intervento che però non è sempre possibile a causa della localizzazione e della difficoltà d’individuazione del tumore stesso. 

Somministrato mediante iniezione sottocutanea, burosumab è un anticorpo monoclonale ricombinante completamente umano che si lega alla proteina FGF23 e ne inibisce l'attività, ripristinando l'omeostasi del fosfato. L’efficacia e la sicurezza del farmaco nei pazienti con TIO sono state dimostrate in due studi clinici di Fase II.

“Individuare e trattare una patologia rara come la TIO è particolarmente difficile. L’assenza di marcatori specifici, la poca importanza che viene ancora attribuita al ruolo dei fosfati e la localizzazione di questo tipo di tumore conducono a una diagnosi tardiva e, di conseguenza, a un peggioramento progressivo della qualità di vita, che può portare anche a polifratture. A questo si aggiunge la mancanza di terapie mirate. Il bisogno insoddisfatto per le persone affette da TIO è quindi evidente. Il parere positivo del CHMP è perciò un passo avanti molto importante per coloro che non possono essere curati con l'asportazione del tumore e per gli operatori sanitari che li assistono”, ha dichiarato la prof.ssa Maria Luisa Brandi, Presidente della Fondazione Italiana per la Ricerca sulle Malattie dell’Osso (FIRMO).

La Commissione Europea esaminerà ora la raccomandazione del CHMP e nei prossimi mesi prenderà la decisione definitiva in merito all’approvazione di burosumab per l’osteomalacia oncogenica. Se autorizzato, il farmaco sarà il primo trattamento biologico disponibile per i pazienti europei affetti da questa patologia.

"Per le persone con diagnosi di TIO in Europa, siamo un passo avanti verso la possibilità di fornire il primo trattamento biologico per coloro che non possono sottoporsi all'asportazione chirurgica del tumore", ha dichiarato Abdul Mullick, Presidente di Kyowa Kirin International. "Il parere positivo del CHMP è una pietra miliare molto apprezzata per burosumab, che è attualmente approvato per l'uso in Europa in adulti e bambini con ipofosfatemia X-Linked. Sono orgoglioso che Kyowa Kirin International stia aiutando coloro che vivono con la TIO, nell'ambito del nostro ampio lavoro di sostegno alle persone affette da malattie rare per l'accesso a terapie che cambiano loro la vita".

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