AIFA

Negli ultimi cinquant’anni solo due altri farmaci sono stati approvati per questa rara forma di tubercolosi

Un nuovo farmaco approvato contro una malattia tanto diffusa quanto sottostimata e, purtroppo, particolarmente resistente ai trattamenti: stiamo parlando della tubercolosi (TB), provocata dal Mycobacterium tuberculosis (un batterio comunemente noto come Bacillo di Koch), che secondo le ultime stime solo nel 2020 si è resa responsabile del decesso di oltre 1,5 milioni di persone in tutto il mondo. Il farmaco in questione è stato sviluppato da Viatris, azienda con sede negli Stati Uniti, che ha recentemente dato annuncio del via libera alla rimborsabilità di pretomanid (nome commerciale (Dovprela) da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA); si tratta dell’unico farmaco approvato in via esclusiva per la tubercolosi polmonare a estesa farmaco-resistenza. Prima dello sviluppo di pretomanid, solo altri due medicinali contro la tubercolosi erano stati approvati nell’ultimo mezzo secolo.

La decisione di AIFA fa seguito a quella dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) relativa all’uso di pretomanid in associazione a bedaquilina e linezolid, come parte del regime “BPaL” per il trattamento di adulti affetti da tubercolosi polmonare a estesa farmaco-resistenza (XDR-TB), tubercolosi resistente al trattamento (TI/NR) o multifarmaco-resistente non reattiva (MDR-TB); esse rappresentano forme di malattia che non rispondono ai farmaci di prima linea comunemente usati contro la tubercolosi. In particolare, la MDR-TB e la XDR-TB costituiscono una sfida ancora maggiore in termini di trattamento: all’interno dell’Unione Europea, solo il 46,8% e il 34,9% dei casi MDR-TB e XDR-TB, rispettivamente, raggiungono un risultato terapeutico di successo confermato.

“Il peso globale della tubercolosi richiede che tutti gli stakeholder lavorino insieme per trovare soluzioni con cui affrontare questa sfida”, ha dichiarato Victor Mendonça, Head of Corporate Affairs Europe di Viatris. “Abbiamo realizzato che, in quanto maggior produttore a volumi, a livello mondiale, di farmaci per l’HIV, abbiamo una piattaforma potente per aiutare coloro che vivono con la tubercolosi in tutto il mondo, comprese le regioni in cui l’impatto della malattia è il più alto - nei Paesi a basso e medio reddito. Ecco perché, nel 2019, ci siamo uniti alla no-profit TB Alliance come suo partner per la commercializzazione a livello globale del primo farmaco approvato per la cura della XDR-TB o MDR-TB intollerante al trattamento o non responsiva. Crediamo che con il nostro lavoro in Viatris contribuiremo al raggiungimento degli obiettivi EndTB e alla lotta contro la resistenza antimicrobica”.

Testato nello studio clinico di Fase III Nix-TB, il regime BPaL ha prodotto un risultato complessivo favorevole per il 90% dei pazienti, rispetto al 65% agli individui di una coorte di controllo abbinata che hanno ricevuto bedaquilina e linezolid in combinazione con una mediana altri 6 farmaci. Le strategie di trattamento precedenti per XDR-TB o TI/NR MDR-TB in Europa includevano un minimo di 4-5 farmaci e richiedevano una durata minima di 18 mesi, con costi associati per il monitoraggio e la perdita di produttività del paziente. Al contrario, BPaL è un regime a tre farmaci, tutti orali, con una durata di trattamento di 6 mesi che consente di ridurre il peso della terapia e le difficoltà di aderenza da parte dei pazienti, considerando in particolare il problema dell’insorgenza dell’antibiotico-resistenza. Quest’ultima è una problematica di ordine sanitario particolarmente attuale, che riguarda, ad esempio, anche i micobatteri non tubercolari, ampiamente diffusi nell’ambiente naturale e potenzialmente responsabili di una malattia polmonare le cui conseguenze possono essere molto gravi, soprattutto per gli individui immunodepressi. 

Gli attuali trattamenti per forme di tubercolosi a estesa farmaco-resistenza consistono in combinazioni di molti farmaci diversi, che possono venire assunti per periodi prolungati fino a 18-20 mesi. I pazienti sono costretti a dover assumere fino a 20 pillole al giorno, con la conseguenza di numerosi effetti collaterali e, spesso, un considerevole impatto economico. Nell’Unione Europea la tubercolosi rimane una delle principali sfide per la salute pubblica tanto che nel 2019, anno per cui sono disponibili i dati più recenti, sono stati rilevati quasi 50.000 casi; tuttavia, secondo il Centro Europeo per la Prevenzione e il Controllo delle Malattie (ECDC) solo due terzi di tali casi, hanno registrato un esito del trattamento positivo. Più nel dettaglio si stima che in Europa siano circa 250 i pazienti affetti da tubercolosi a estesa farmaco-resistenza, il che rende pretomanid un farmaco orfano dotato di un migliore rapporto costo-efficacia per i pazienti e i sistemi sanitari, rispetto alla terapia standard.

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