Anemia falciforme

Si tratta della prima terapia mirata alla prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti disponibile nel nostro continente

La Commissione Europea (CE) ha ufficialmente approvato il farmaco crizanlizumab (Adakveo®) per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti (VOC) o “crisi dolorose” nei pazienti con anemia falciforme a partire dai 16 anni di età. Crizanlizumab può essere somministrato come terapia aggiuntiva a idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC) o come monoterapia nei pazienti per i quali il trattamento con HU/HC è inappropriato o inadeguato.

L’anemia falciforme è considerata una patologia ematologica rara, che in Europa colpisce circa 50.000 persone. Crizanlizumab si lega alla P-selectina, una proteina di adesione cellulare che svolge un ruolo centrale nelle interazioni multicellulari che possono provocare vaso-occlusione.

L’approvazione della CE fa seguito al parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), emesso a luglio sulla base dei risultati dello studio clinico SUSTAIN, i quali hanno dimostrato che crizanlizumab ha ridotto in modo significativo il tasso annuale mediano di VOC a 1,63, rispetto al 2,98 del placebo, pari a una riduzione del 45%. È stato inoltre riscontrato un aumento di oltre il doppio della percentuale di pazienti senza VOC che hanno completato lo studio, rispetto al placebo. Sono state osservate riduzioni della frequenza delle VOC tra i pazienti a prescindere dal genotipo dell’anemia falciforme e/o dall’uso di idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC). Nel corso dello stesso studio, crizanlizumab ha dimostrato di ridurre il tasso annuale mediano di giorni di ricovero in ospedale del 42% (4,0 giorni per crizanlizumab contro 6,87 giorni per il placebo).

“L’approvazione europea di questa opzione terapeutica rappresenta una notizia molto importante per i pazienti con anemia falciforme, che dopo molti anni hanno a disposizione una nuova arma di trattamento in grado di migliorare la loro qualità di vita”, ha commentato Lucia De Franceschi, Professore Associato di Medicina Interna all’Università degli Studi di Verona. “Solamente crizanlizumab, grazie al suo peculiare meccanismo d’azione, è infatti in grado di agire sulla vasculopatia infiammatoria cronica che sta alla base delle numerose complicanze cliniche presenti sia nei soggetti adolescenti e adulti, ma anche nei bambini. Inoltre, crizanlizumab ha un profilo di unicità che lo rende molto interessante per noi clinici perché potrebbe aiutarci a gestire anche quei pazienti che hanno fallito o non accettano terapie considerate gold standard per l’anemia falciforme come idrossiurea o regimi trasfusionali cronici”.

“Siamo orgogliosi che il nostro impegno pluriennale nella ricerca e sviluppo di soluzioni innovative per le malattie ereditarie del sangue porti un cambiamento importante nel modo di trattare l’anemia falciforme”, afferma Luigi Boano, General Manager Novartis Oncology Italia. “Questo traguardo ci permetterà di mettere a disposizione dei pazienti il primo farmaco mirato per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti, che sconvolgono la vita dei pazienti dal punto di vista fisico, sociale ed emotivo e possono degenerare in complicazioni acute e a lungo termine”.

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