Dopo 48 settimane di terapia, il 98% dei pazienti adulti positivi all'anticorpo AQP4 sono risultati liberi dalle recidive
Boston (U.S.A.) – La Commissione Europea ha approvato l'estensione dell'attuale autorizzazione all'immissione in commercio per l'anticorpo monoclonale eculizumab (nome commerciale Soliris): ora l'indicazione include il trattamento dei disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) in pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-acquaporina-4 (AQP4) e con un decorso recidivante della malattia. Questa approvazione segue quella ricevuta lo scorso 27 giugno da parte della statunitense Food and Drug Administration.
La NMOSD è una rara malattia del sistema nervoso centrale caratterizzata da recidive, anche denominate attacchi: ogni attacco provoca un accumulo graduale di disabilità, tra cui cecità e paralisi, e talvolta morte prematura. La patologia colpisce in modo sproporzionato le giovani donne nel pieno della vita, con un'età media della prima insorgenza a soli 39 anni. Precedentemente nota come malattia di Devic, la NMOSD è spesso confusa con altre malattie neurologiche come la sclerosi multipla, un fatto che può portare a ritardi nella diagnosi e nel trattamento, con medicinali che possono peggiorare la progressione della malattia.
L'approvazione da parte della Commissione Europea si basa sui risultati completi, pubblicati sul New England Journal of Medicine, del trial di Fase III PREVENT, randomizzato in doppio cieco e controllato con placebo, e su uno studio di estensione a lungo termine (ECU-NMO-302), che è ancora in corso. Nel trial PREVENT, i pazienti con NMOSD positivi agli anticorpi anti-AQP4 sono stati trattati con eculizumab (96 partecipanti) o con placebo (47). Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario: prolungare il tempo trascorso fino alla prima recidiva e ridurre il relativo rischio. Dopo 48 settimane, il 98% dei pazienti trattati con eculizumab era libero da recidive, rispetto al 63% di quelli trattati con placebo. Inoltre, fra i pazienti trattati esclusivamente con il farmaco, senza ricevere altre terapie immunosoppressive, il 100% era libero da recidive rispetto al 61% nel gruppo placebo.
Nel corso delle 144 settimane di trattamento sono stati osservati effetti costanti: il profilo di sicurezza di eculizumab era coerente con quello osservato in altri studi clinici e nel mondo reale, per le sue tre indicazioni approvate. Gli eventi avversi più comuni osservati nello studio PREVENT sono stati infezioni del tratto respiratorio superiore (il 29% dei pazienti nel gruppo eculizumab rispetto al 13% nel gruppo placebo), mal di testa (il 23% in entrambi i gruppi), rinofaringite (il 21% contro il 19%) e nausea (il 17% contro il 26%). Gli eventi avversi gravi segnalati per più di un paziente in entrambi i gruppi sono stati polmonite (tre pazienti nel gruppo eculizumab contro un paziente nel gruppo placebo), cellulite, sepsi e infezione del tratto urinario (due pazienti per ciascun evento nel gruppo eculizumab contro nessun paziente nel gruppo placebo). Un paziente in trattamento con eculizumab e concomitante terapia immunosoppressiva di supporto è deceduto per versamento pleurico infettivo: il paziente aveva una lunga storia di malattia polmonare ed era un fumatore attivo. Nello studio non sono stati osservati casi di infezione da meningococco.
“In una malattia caratterizzata da ricadute imprevedibili che hanno ciascuna il potenziale per provocare conseguenze irreversibili, come la cecità o l'incapacità di camminare, l'obiettivo primario del trattamento è la prevenzione di tali attacchi. Nello studio di Fase III, quasi tutti i pazienti trattati con eculizumab sono risultati liberi dalle recidive, dimostrando il potenziale del farmaco di cambiare il paradigma terapeutico per questa malattia”, ha dichiarato il dr. John Orloff, Vice Presidente Esecutivo e responsabile del settore Ricerca e Sviluppo di Alexion. “Questa approvazione segna un importante traguardo per la comunità NMOSD, che ora ha un'opzione di trattamento approvata che può aiutare a proteggere i pazienti da eventuali ricadute potenzialmente devastanti”.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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