USA – Pulmatrix ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha deciso di concedere la denominazione di farmaco orfano a PUR1900, un medicinale inalabile in via di sviluppo per il trattamento delle infezioni fungine polmonari in pazienti affetti da fibrosi cistica (CF). Il parere favorevole della FDA è basato sull'ipotesi che il farmaco possa essere superiore alle terapie attualmente approvate per la stessa indicazione.

Recenti studi hanno dimostrato che, se assunto per via orale, l'agente itraconazolo è di fatto efficace nel trattamento delle reazioni allergiche manifestate dai soggetti con fibrosi cistica che sono colpiti da infezioni fungine polmonari. Tuttavia, dato che la terapia deve essere assunta in dosaggi piuttosto elevati, possono insorgere gravi effetti collaterali, come quello di tossicità epatica.

PUR1900 riesce a combinare il principio attivo itraconazolo con l'innovativa tecnologia a polvere secca di Pulmatrix, denominata iSPERSE. In questo modo, i pazienti possono facilmente inalare il farmaco, che, giungendo in profondità nei polmoni, agisce dove è più necessario.

“La nostra tecnologia consente di diffondere il medicinale direttamente nei polmoni”, spiega David L. Hava, Chief Scientific Officer di Pulmatrix. “Questo fattore riduce notevolmente il rischio di eventi avversi e di interazioni farmaco-farmaco, portando grandi benefici ai pazienti”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

Articoli correlati

Seguici sui Social

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Sportello Legale OMaR

Tutti i diritti dei talassemici

Le nostre pubblicazioni

Malattie rare e sibling

30 giorni sanità

Speciale Testo Unico Malattie Rare

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Con il contributo non condizionante di

Partner Scientifici

Media Partner


Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni