USA - XOMA Corporation ha recentemente annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha deciso di concedere la denominazione di farmaco orfano a XOMA 358, un composto in via di sviluppo per il trattamento dell'iperinsulinismo congenito (CHI), una malattia genetica rara in cui le cellule beta del pancreas secernono un'eccessiva quantità d'insulina, portando ad una profonda ipoglicemia che può causare significativi danni cerebrali, convulsioni ed epilessia.

XOMA 358 è un anticorpo che funge da modulatore allosterico negativo del recettore dell'insulina. Grazie al proprio meccanismo d'azione, il farmaco è in grado di smorzare l'azione dell'insulina, un ormone normalmente deputato al controllo dei livelli ematici di glucosio. Attualmente, XOMA 358 è in sviluppo clinico di Fase II per il trattamento dell'iperinsulinismo congenito. Numerosi istituti scientifici statunitensi ed europei stanno arruolando pazienti affetti da CHI per il prossimo studio sulla terapia.

“La comunità CHI è molto favorevole ai nostri sforzi per far progredire il programma clinico di XOMA 358. Con la designazione di farmaco orfano che abbiamo ricevuto sia negli Stati Uniti che in Europa, continueremo a lavorare a stretto contatto con le agenzie di entrambi i Paesi, per poter giungere alla progettazione di un percorso normativo che acceleri lo sviluppo di XOMA 358”, ha dichiarato Paul Rubin, Chief Medical Officer di XOMA Corporation.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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