SVIZZERA – Novartis ha annunciato che il New England Journal of Medicine ha pubblicato i dati ottenuti da uno studio clinico di Fase II in cui è stata valutata la sicurezza e l'efficacia del composto sperimentale PKC412 (midostaurin) per il trattamento di pazienti con mastocitosi sistemica (SM) avanzata. In base a quanto emerso dalla sperimentazione, il 60% dei partecipanti sottoposti a terapia con midostaurin ha raggiunto una risoluzione completa o parziale del danno d'organo correlato alla patologia.

La mastocitosi sistemica (SM) avanzata è una malattia rara in cui un tipo di globuli bianchi, definiti mastociti, si accumula in forma anomala nell'organismo, provocando seri danni al midollo osseo, al fegato, alla milza e ad altri organi. La condizione è associata a mutazioni attivanti del gene KIT. Le persone colpite da SM avanzata hanno una prognosi infausta, con un tasso di sopravvivenza che, a seconda del sottotipo della patologia, varia da meno di 6 mesi a circa 3,5 anni. Per la maggior parte di questi pazienti non è attualmente disponibile alcun trattamento approvato.

La sperimentazione in questione rappresenta il più grande e lungo studio prospettico finora condotto su individui con SM avanzata. Nel processo sono stati arruolati 116 pazienti, 89 dei quali inclusi nel gruppo destinato alla valutazione dell'efficacia primaria di midostaurin. I soggetti hanno ricevuto il farmaco orale in monoterapia fino alla comparsa di effetti di tossicità intollerabile o al riscontro di un'eventuale progressione della malattia. Nei partecipanti, il tasso medio di sopravvivenza globale (OS) è stato di 28,7 mesi. Inoltre, nel 78% dei pazienti, l'impiego di midostaurin ha determinato una serie di benefici in relazione all'infiltrazione dei mastociti nel midollo osseo e ai livelli di triptasi sierica, un marcatore della SM avanzata. Tali benefici sono stati associati ad una regressione della malattia.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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