Nonostante i diversi metodi per calcolare la prevalenza delle malattie rare, gli accordi a livello globale sono proficui: la metà delle richieste vengono inoltrate in parallelo sia all'EMA che all'FDA

LONDRA – La crescente consapevolezza della necessità di prodotti farmaceutici per il trattamento delle malattie rare ha portato alla promulgazione di una legislazione dedicata negli Stati Uniti, nell'Unione Europea e in Giappone.

L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) dal 2000 ha stretto una collaborazione con l'Ufficio per lo sviluppo prodotti orfani (OOPD) della Food and Drug Administration (FDA) e dal 2010 con il Ministero giapponese della Salute, del Lavoro e del Welfare (MHLW) e con l'Agenzia nipponica per i dispositivi medici e farmaceutici (PMDA). Un gruppo di esperti appartenenti a ciascuno dei quattro enti ha illustrato i risultati raggiunti grazie a queste collaborazioni in un articolo pubblicato sulla rivista Nature Reviews – Drug Discovery.

Diversi metodi per calcolare la prevalenza

La legislazione statunitense definisce rara una malattia o condizione che colpisce meno di 200.000 persone negli USA. Nell'Unione Europea, il regolamento sui farmaci orfani stabilisce che la prevalenza debba essere basata su dati epidemiologici dello Spazio economico europeo (SEE, costituito dai 28 Stati membri dell'UE, oltre a Norvegia, Liechtenstein e Islanda) e non deve essere superiore a 5 casi su 10.000 persone. Negli Stati Uniti, il numero corrisponde a un più alto tasso di prevalenza rispetto all'Europa (circa 7 su 10.000), il che significa che certe patologie possono ottenere una designazione orfana negli Stati Uniti, ma non in Europa.

Anche in Giappone la soglia di prevalenza è diversa da quella richiesta in Europa, ed è simile a quella della FDA, che si basa su un numero di pazienti piuttosto che su una percentuale. Il numero di pazienti che può richiedere un farmaco orfano, in Giappone deve essere inferiore a 50.000, e questo calcolo deve essere basato su dati epidemiologici provenienti dal Giappone.

La collaborazione fra Europa e Stati Uniti

Nel 2007 è stato introdotto un modulo di domanda congiunta per la presentazione di farmaci orfani negli Stati Uniti e nell'Unione Europea, che riduce gli oneri amministrativi dello sponsor e incoraggia le richieste parallele a entrambe le agenzie.

Grazie a questa novità, è stato notato che attualmente circa il 50% delle richieste inoltrate all'EMA sono fatte in parallelo con la FDA, con circa il 30-40% dei richiedenti che utilizzano il modulo di domanda congiunta FDA-EMA. Anche se i processi di revisione si svolgono in modo indipendente, la maggior parte degli sponsor ottiene la rispettiva designazione di farmaco orfano in entrambe le regioni entro un massimo di 6 mesi l'una dall'altra.

La collaborazione fra Europa e Giappone

La collaborazione fra l'EMA e gli enti giapponesi MHLW e PMDA è iniziata alla fine del 2010. Due degli obiettivi di questa collaborazione sono la creazione di una maggiore conoscenza reciproca dei processi di presentazione di un medicinale orfano e lo sviluppo di un sistema di scambio per quanto riguarda i risultati delle designazioni.

A causa delle differenze amministrative fra Europa e Giappone, un modulo comune di designazione non è stato considerato fattibile. Tutte le comunicazioni alle autorità giapponesi, inoltre, devono essere presentate in lingua giapponese. Gli enti regolatori, tuttavia, hanno lavorato insieme per stabilire una maggiore chiarezza per quanto riguarda i rispettivi processi, nella speranza di incoraggiare delle richieste parallele e facilitare l'accesso a programmi reciproci di incentivazione per i prodotti orfani.

Negli ultimi due decenni molti paesi hanno introdotto una combinazione di norme e politiche per i farmaci orfani. Attraverso richieste parallele e una maggiore trasparenza dei programmi di incentivazione, si spera di promuovere un approccio sempre più globale per lo sviluppo dei farmaci orfani, che in ultima analisi porterebbe maggiori benefici ai pazienti affetti da malattie rare.

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