USA – Shire ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha deciso di concedere la designazione di 'terapia fortemente innovativa' (Breakthrough Therapy) a due suoi prodotti sperimentali per il trattamento di rare condizioni gastrointestinali. I farmaci in questione si chiamano SHP621 (budesonide in sospensione orale), sviluppato per l'esofagite eosinofila (EoE), e SHP625 (maralixibat), ideato per la colestasi intraepatica familiare progressiva di tipo 2 (PFIC2).

L'esofagite eosinofila (EoE) è una grave malattia cronica che deriva da un'eccessiva presenza di eosinofili, un tipo di globuli bianchi che si infiltrano nelle pareti dell'esofago provocando danni. Il disturbo è caratterizzato da un'infiammazione dell'esofago che può portare a severe difficoltà nella deglutizione (disfagia). SHP621 è una 'formulazione orale di budesonide' (BOS) sviluppata per migliorare la conta degli eosinofili esofagei nei pazienti con diagnosi di EoE.

Il termine colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) comprende un gruppo di patologie del fegato che, alterando il processo di formazione della bile, comportano gravi sintomi di colestasi. La PFIC di tipo 2 è la più comune forma di colestasi intraepatica familiare progressiva. Maralixibat (LUM001) è un inibitore del 'trasportatore sodio-dipendente apicale degli acidi biliari' (ASBT) che Shire sta sviluppando in soluzione orale per pazienti pediatrici con PFIC2.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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