Il trial ha l’obiettivo di sconfiggere il tumore dei polmoni. La prima fase testerà la sicurezza della potenziale terapia

È passato solo un mese dall’annuncio che ha fatto il giro del mondo sull’approvazione negli Stati Uniti del primo studio clinico sull’uomo con la tecnologia Crispr-Cas9 e un altro colpo di scena cambia nuovamente il panorama dell’editing genomico. La Cina annuncia di essere pronta ad avviare un trial clinico con Crispr entro il mese di agosto, battendo così sul tempo gli americani e sorprendendo l’intera comunità scientifica.

La notizia più attesa sul fronte dell’editing genomico sta facendo il giro del mondo ed è arrivata ben prima del previsto. Lo scorso 21 giugno i National Institutes of Health degli Stati Uniti hanno dato il via libera alla prima sperimentazione sull’uomo che utilizzerà la tecnologia Crispr-Cas9 e sarà applicata al cancro. Si tratta di uno studio clinico che ha come obiettivo l’ingegnerizzazione delle cellule immunitarie dell’organismo per combattere tre tipi di tumori, il melanoma, il sarcoma e il mieloma.

La febbre dell’editing genomico non rallenta, sempre più numerose le aziende coinvolte

La “febbre dell’editing genomico”, in particolare della tecnica Crispr-Cas9, non sembra dare segni di affievolimento. Quella che è stata proclamata da Science come migliore scoperta scientifica del 2015, e ribattezzata da molti scienziati come “l’ultima frontiera dell’ingegneria genetica”, continua a catturare l’attenzione per la sua versatilità e le sue innumerevoli possibili applicazioni. Il numero di pubblicazioni scientifiche su Crispr, e sulle nuove varianti di questo potente mezzo per modificare il DNA di cellule vegetali, animali e umane, sta aumentando a vista d’occhio con un ritmo frenetico che supera ormai le 4 pubblicazioni al giorno. Con presupposti del genere, e l’utilizzo di mezzi di comunicazione sempre più immediati, è inevitabile che le notizie più svariate su future terapie nel campo di diverse malattie, dai tumori all’Hiv, dall’Alzheimer all’anemia falciforme, rimbalzino all’impazzata da un continente all’altro.

La dichiarazione 'anti-eugenetica' del premio Nobel Lindahl: la sperimentazione sull'uomo ''Il nostro obiettivo è curare le malattie ed evitare sofferenze, non soddisfare l'ambizione di genitori che vogliono figli belli o bravi nello sport''

Il futuro della medicina è la manipolazione del DNA? La risposta sembra sempre più chiara: la tecnica di editing genetico CRISPR/Cas9, potrebbe essere presto sperimentata sull’uomo, proprio a partire dal tentativo di curare le malattie rare genetiche.
Il potenziale teorico della tecnica (che vi abbiamo spiegato qui) è praticamente pronto, ciò che ora si rende necessario per avviare le sperimentazioni è il prevedere regole ferree per l’uso di questa tecnica, regole che siano validate e adottate da tutta la comunità scientifica.
Questa per lo meno è l’opinione del premio Nobel per la Chimica 2015 Tomas Lindahl, ospite in questi giorni dell'Ifom di Milano (Istituto Firc di oncologia molecolare), di cui presiede il comitato scientifico consultivo.

I primi risultati positivi da uno studio condotto negli USA. I ricercatori sono i genitori di un bimbo con la distrofia muscolare di Duchenne

Prelevare le cellule di un paziente con la distrofia muscolare di Duchenne, correggerle geneticamente affinché riescano a produrre la distrofina mancante e reimpiantarle nel paziente stesso. L’idea di combinare la terapia genica e quella cellulare come approccio terapeutico per la Duchenne non è nuova ma per la prima volta i ricercatori hanno utilizzato l’editing genomico su cellule staminali derivate da pazienti DMD.

La tecnica rappresenterà il futuro delle terapie per le malattie rare genetiche?

Crispr-Cas9, l’innovativa tecnica di editing genomico che permette di manipolare i geni di piante, animali e umani, continua a far parlare di sé. In questi giorni però l’attenzione si sta spostando dai laboratori di ricerca, dove gli scienziati di tutto il mondo stanno tentando di mettere a punto nuove strategie terapeutiche basate su Crispr , ai tribunali. È in atto una battaglia per stabilire di chi è la proprietà intellettuale della scoperta di Crispr. La controversia è tra la University of California, dove le ricercatrici Jennifer Doudna e Emmanuelle Charpentier hanno dimostrato per prime la possibilità di utilizzare il sistema Crispr-Cas9 per effettuare tagli specifici sul DNA, e il Broad Institute del Massachusetts Institute of Technology (MIT), in cui Feng Zhang ha ottimizzato il sistema per l’utilizzo mirato in cellule di topo e umane.

Permette di manipolare il DNA a costi bassi ed è già al centro di studi per la terapia di alcune malattie rare, tra cui la Distrofia muscolare di Duchenne

Avete sentito parlare di Crispr/Cas9? Si tratta di una tecnica grazie alla quale qualunque tipo di cellula vegetale, animale, inclusa quella umana, può essere modificata geneticamente e la correzione può avvenire ovunque nel genoma. La tecnica in questione è giovanissima, nata solo nel 2012, ma il numero di pubblicazioni scientifiche su questo argomento nel 2015 è stato impressionante. Per questo vi invitiamo alla lettura dell'approfondimento redatto da Francesca Ceradini, pubblicato su Health Desk, che di seguito riproponiamo integralmente per gentile concessione.

Sportello legale

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Premio OMaR - Sito ufficiale

Libro bianco sulla malattia polmonare da micobatteri non tubercolari

Partner Scientifici



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni