Approvazione

Il farmaco è stato sviluppato in sospensione orale per facilitarne l’assunzione

Milano - L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’approvazione della nuova indicazione di rivaroxaban, un inibitore orale del fattore Xa, per il trattamento e per la prevenzione del tromboembolismo venoso (TEV) nei bambini da 0 a 17 anni, compresi quelli affetti da trombosi correlata a catetere e trombosi del seno venoso cerebrale.

Ad oggi non esistono soluzioni terapeutiche orali approvate per bambini con TEV. Rivaroxaban, fino ad ora utilizzato nella pratica clinica quotidiana in pazienti adulti affetti da tromboembolismo venoso, è il primo inibitore orale del fattore Xa approvato per uso pediatrico nel trattamento del TEV e nella prevenzione delle recidive di malattia.

La nuova indicazione rilasciata dall’EMA si basa sui dati di un programma clinico completo - incluso lo studio di Fase III EINSTEIN Jr – che fino ad oggi è il più vasto mai realizzato in pazienti pediatrici con TEV. Il tromboembolismo venoso nei bambini si verifica generalmente in presenza di patologie potenzialmente letali, a causa dei frequenti e prolungati ricoveri. Inoltre, l’attuale trattamento del TEV nei bambini si basa principalmente su dati osservazionali o estrapolati da studi su adulti, e utilizza eparina iniettabile e/o antagonisti della vitamina K.

Nel corso dello studio EINSTEIN Jr, dopo una terapia di almeno 5 giorni con eparina, i bambini del braccio rivaroxaban hanno ricevuto il farmaco con dosaggio calcolato in base al peso ed equivalente alla dose per adulti di 20 mg una volta/die, utilizzata nel trattamento della trombosi venosa profonda (TVP)/embolia polmonare (EP). Questi dosaggi sono stati somministrati sotto forma di compresse o granulati per sospensione orale. Lo studio ha dimostrato un’incidenza numericamente inferiore di recidive di TEV nei bambini trattati con rivaroxaban, rispetto alla terapia standard (iniezioni di eparina da sola o seguita dal passaggio ad un antagonista della vitamina K). I risultati di sicurezza ed efficacia assoluti e relativi osservati nello studio EINSTEIN Jr sono coerenti con quelli dei precedenti trial su rivaroxaban negli adulti.

“Sebbene i progressi della medicina hanno fatto sì che bambini con malattie molto gravi possano condurre una vita migliore e più lunga, quelli a rischio TEV hanno ancora opzioni di trattamento limitate”, ha affermato il Dottor Joerg Moeller, Membro del Consiglio Direttivo della Divisione Farmaceutica di Bayer AG e Capo della Ricerca e Sviluppo. “Il tromboembolismo venoso è una complicanza molto seria, indipendentemente dagli anni dei pazienti. Per questo dovrebbe essere disponibile un trattamento per tutte le età. Con i dati dello Studio di Fase III EINSTEIN Jr, rivaroxaban garantisce un profilo di sicurezza ed efficacia basato sui dati del più ampio e completo programma di studi clinici dedicato al tromboembolismo pediatrico realizzato fino ad oggi”.

Il Professor Christoph Male, del Dipartimento di Pediatria dell’Università di Medicina di Vienna, ha aggiunto: “La disponibilità di rivaroxaban in soluzione orale eviterà la necessità di modifiche al dosaggio della formulazione per adulti e ridurrà sostanzialmente il numero di iniezioni necessarie nel trattamento anticoagulante tradizionale, oltre ai prelievi di sangue. Il regime pediatrico di rivaroxaban rappresenterà un trattamento alternativo vantaggioso per i bambini con TEV.”

 Sportello legale OMaR

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