Attualità

Oggetto dell’accordo le terapie per Ada – Scid, leucodistrofia metacromatica (Mld), sindrome di Wiskott Aldrich (Was) e beta talassemia.

Si sapeva ormai da tempo che l’azienda GSK avrebbe fatto un passo indietro nello sviluppo delle terapie geniche per alcune malattie rare. Quello che fino a pochi giorni fa non si sapeva ancora era, invece, chi avrebbe portato avanti i programmi di ricerca avviati con il San Raffaele – Tiget per le terapie già approvate, come Strimvelis, terapia genica per l’ADA-SCID, e per quelle in sviluppo per la leucodistrofia metacromatica (MLD), la sindrome di Wiskott Aldrich (WAS) e la beta talassemia. Tra i pazienti c’era, comprensibilmente, un po’ di preoccupazione, che il nuovo accordo tra MolMed e Orchard Therapeutics può finalmente spazzare via. Sarà infatti quest’ultima a portare avanti tutti i progetti dopo un periodo di transizione che durerà fino alla fine dell’anno.

MolMed S.p.A. è un’azienda biotecnologica focalizzata sulla ricerca, sullo sviluppo, sulla produzione e sulla validazione clinica di innovative terapie geniche e cellulari che nel portafoglio prodotti può vantare farmaci come Zalmoxis (TK), una terapia cellulare basata sull’ingegnerizzazione dei linfociti, che consente il trapianto di cellule staminali emopoietiche da donatori parzialmente compatibili in pazienti affetti da tumori del sangue ad alto rischio, eliminando il ricorso alla profilassi immunosoppressiva post-trapianto e stimolando una rapida ricostituzione immunologica.

Nel 2015 l’azienda aveva stretto un accordo con GlaxoSmithKline (GSK) in base al quale MolMed avrebbe fornito servizi di sviluppo, produzione e trasferimento tecnologico finalizzati all’applicazione clinica di terapie geniche basate sulla trasduzione cellulare con vettori virali, accordo che aveva poi portato alla commercializzazione di Strimvelis, prima terapia genica autologa ex-vivo per la cura di bambini affetti da immunodeficienza ADA-SCID, e all’avvio di programmi in sperimentazione clinica avanzata a scopo registrativo relativi alla leucodistrofia metacromatica (MLD), e alla sindrome di Wiskott Aldrich (WAS), oltre ad un programma in fase di sviluppo clinico sulla beta talassemia.

A fine anno GSK uscirà dalla scena, cedendo il passo a Orchard Therapeutics una società biotecnologica con una consistente esperienza nello sviluppo clinico di terapie geniche innovative e con un ampio portafoglio di prodotti centrati sull’impiego di terapie geniche autologhe ex vivo contro immunodeficienze rare e disfunzioni metaboliche. Orchard Therapeutics assumerà tutti i diritti e gli obblighi derivanti dall’accordo strategico tra GSK e MolMed. Per facilitare la fase di transizione limitando il più possibile le interferenze sui vari progetti, GSK e Orchard hanno, inoltre, concordato un periodo di transizione durante il quale GSK continuerà a gestire alcune attività sino al termine del 2018.

“Siamo orgogliosi del percorso condotto sino ad oggi insieme a GSK e Telethon, e soddisfatti di poterlo proseguire con successo con Orchard Therapeutics, leader a livello mondiale nel settore delle terapie geniche, estremamente competente e totalmente dedicata allo sviluppo di soluzioni innovative ed avanzate capaci di trasformare le vite dei pazienti affetti da malattie rare”, ha commentato Riccardo Palmisano, Amministratore Delegato di MolMed.

Gli fa eco Mark Rothera, Amministratore Delegato di Orchard, che esprime la soddisfazione derivante dal fatto che “grazie a questa operazione si avvierà una collaborazione insieme ad un partner di provata esperienza e con una validata piattaforma produttiva di terapie geniche. Con quest’ultimo condividiamo l’obiettivo di assicurare che i programmi trasferiti da GSK e da TIGET/San Raffaele ad Orchard raggiungano con successo i pazienti”.