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OssMalattieRare 16 nuove #malattierare scovate, 2 milioni di prestazioni e 320 trapianti. In crescita l'attività clinica e la produzione scientifica dell'Ospedale Pediatrico @bambinogesu . I numeri del bilancio sociale bit.ly/2NtQe6y pic.twitter.com/hxzXuFp1mQ
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OssMalattieRare Possono ricordare ogni istante della propria esistenza, sono le persone dotate di #ipermemoria autobiografica, al centro di uno studio @SantaLuciaIRCCS e che ha coinvolto @istsupsan , @UniperugiaNews @UCIrvine @SapienzaRoma . bit.ly/2O57IXY pic.twitter.com/Co1pSpZpOn
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OssMalattieRare #MalattieRare , PTC acquisisce Agilis e i suoi quattro programmi di #terapiagenica per malattie monogeniche rare che colpiscono il sistema nervoso centrale. bit.ly/2JHQzzZ pic.twitter.com/jBP2Rqstzb
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OssMalattieRare Presentato in @Aifa_ufficiale il Rapporto Nazionale sull’uso dei farmaci. La descrizione dettagliata dell’assistenza farmaceutica in Italia fotografa un aumento rispetto al 2016 del 4,3% per i consumi e dell’1,2% per la spesa. bit.ly/2LmZko0 pic.twitter.com/EwUzd5dppy
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OssMalattieRare In Italia, la spesa per i #farmaciorfani è cresciuta del 74% in 3 anni. L'accessibilità delle terapie è tra i punti di forza del sistema nazionale #malattierare , ma persistono diverse criticità. I dati del IV Rapporto #Monitorare . bit.ly/2NZJeiG @osFarmaciOrfani pic.twitter.com/Q7sF15PVf1
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La LHON comporta problemi visiviDal prossimo 15 settembre, entrerà in vigore in Italia la rimborsabilità del farmaco idebenone per il trattamento della neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON), una rara malattia neurodegenerativa del nervo ottico che può comportare un'improvvisa perdita della vista. Il provvedimento fa seguito alla determina n. 1477/2017 dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), pubblicata sulla Gazzetta Ufficiale n. 203 del 31/08/2017, in base a cui si stabilisce l'inserimento di idebenone nella classe A (PHT) riservata ai medicinali a carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN).

Per quanto riguarda la fornitura, il farmaco è classificato come “medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti (RRL): (oftalmologo, neurologo) che operano nell’ambito di centri specializzati nella diagnosi e nel trattamento della LHON individuati dalle regioni e province autonome”.

La LHON è una malattia causata da mutazioni nel DNA dei mitocondri, i corpuscoli che producono l'energia necessaria al funzionamento delle cellule. Idebenone è un agente antiossidante in grado di agire proprio sui mitocondri, contribuendo a ripristinarne la funzionalità e impedendo, in questo modo, il danno cellulare alla base dei problemi visivi che caratterizzano la malattia.

Nel corso dello studio clinico RHODOS, idebenone è stato valutato, in confronto a placebo, su 85 pazienti con LHON. La misura principale di efficacia del farmaco era rappresentata dall'eventuale miglioramento della capacità visiva, accertato in base al numero di lettere che i partecipanti erano in grado di leggere su una tabella oculistica standard. I risultati della sperimentazione, pubblicati sulla rivista scientifica Brain, hanno dimostrato che i pazienti trattati con idebenone (nome commerciale Raxone) sono stati in grado di leggere, in media, da 3 a 6 lettere in più rispetto ai pazienti sottoposti a placebo.

In Europa, idebenone ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento della LHON nel 2007, ed è stato approvato per questa indicazione a settembre del 2015 (clicca qui per maggiori informazioni). Idebenone è sviluppato e commercializzato da Santhera Pharmaceuticals con il marchio Raxone.

Clicca qui per ulteriori approfondimenti sulla neuropatia ottica ereditaria di Leber.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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