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La LHON comporta problemi visiviDal prossimo 15 settembre, entrerà in vigore in Italia la rimborsabilità del farmaco idebenone per il trattamento della neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON), una rara malattia neurodegenerativa del nervo ottico che può comportare un'improvvisa perdita della vista. Il provvedimento fa seguito alla determina n. 1477/2017 dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), pubblicata sulla Gazzetta Ufficiale n. 203 del 31/08/2017, in base a cui si stabilisce l'inserimento di idebenone nella classe A (PHT) riservata ai medicinali a carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN).

Per quanto riguarda la fornitura, il farmaco è classificato come “medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti (RRL): (oftalmologo, neurologo) che operano nell’ambito di centri specializzati nella diagnosi e nel trattamento della LHON individuati dalle regioni e province autonome”.

La LHON è una malattia causata da mutazioni nel DNA dei mitocondri, i corpuscoli che producono l'energia necessaria al funzionamento delle cellule. Idebenone è un agente antiossidante in grado di agire proprio sui mitocondri, contribuendo a ripristinarne la funzionalità e impedendo, in questo modo, il danno cellulare alla base dei problemi visivi che caratterizzano la malattia.

Nel corso dello studio clinico RHODOS, idebenone è stato valutato, in confronto a placebo, su 85 pazienti con LHON. La misura principale di efficacia del farmaco era rappresentata dall'eventuale miglioramento della capacità visiva, accertato in base al numero di lettere che i partecipanti erano in grado di leggere su una tabella oculistica standard. I risultati della sperimentazione, pubblicati sulla rivista scientifica Brain, hanno dimostrato che i pazienti trattati con Raxone sono stati in grado di leggere, in media, da 3 a 6 lettere in più rispetto ai pazienti sottoposti a placebo.

In Europa, idebenone ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento della LHON nel 2007, ed è stato approvato per questa indicazione a settembre del 2015 (clicca qui per maggiori informazioni). Idebenone è sviluppato e commercializzato da Santhera Pharmaceuticals con il marchio Raxone.

Clicca qui per ulteriori approfondimenti sulla neuropatia ottica ereditaria di Leber.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

GUIDA alle esenzioni per malattie rare

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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