Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare #MalattiadiFabry : incontro regionale medici-pazienti del Lazio organizzato da #AiafOnlus . Sabato 22 giugno Roma bit.ly/31x3FdB
About 13 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare 91 storie di cura dell’ #epilessia con al centro le esperienze delle persone e dei loro familiari. Il progetto “ERE – gli Epilettologi Raccontano le Epilessie”, realizzato da Fondazione @ISTUD_IT con patrocinio della Fondazione #LICE bit.ly/31AlFDR pic.twitter.com/Tdb3Ol68wv
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Arriva dalla @regioneFVGit la proposta di Legge nazionale sulla #Fibromialgia già trasmessa alla Camera dei deputati. bit.ly/2MP88VJ pic.twitter.com/Vov985YqdS
2 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Italia, Paese non ancora a misura di #epilessia . Difficoltà nell’accesso ai farmaci antiepilettici (FAE), ma anche nella loro prescrizione e dispensazione. La mappa dell’epilessia in Italia della Lega Italiana contro l’Epilessia (LICE) bit.ly/2XKuRDn pic.twitter.com/rK7xF6ZJZF
2 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Più tempo per la terapia salvavita in caso di #Ictus cerebrale. La notizia arriva dal recente congresso @ESOstroke bit.ly/2F7MeH6 pic.twitter.com/zlPbqkVTPH
2 days ago.

USA - ArmaGen ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di 'rara malattia pediatrica' (Rare Pediatric Desease) ad AGT-181, un potenziale trattamento per i pazienti affetti da mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I), una rara malattia da accumulo lisosomiale (LSD), conosciuta anche come sindrome di Hurler, che è dovuta a un deficit parziale o totale dell'enzima alfa-L-iduronidasi (IDUA). La denominazione ricevuta per AGT-181 garantirà ad ArmaGen il diritto di richiedere un 'Rare Pediatric Desease Priority Review Voucher' in occasione dell'eventuale approvazione del farmaco da parte della FDA.

AGT-181 è una terapia enzimatica sostitutiva in via di sperimentazione per il trattamento delle complicanze neurologiche nei pazienti affetti da MPS I. A differenza degli altri trattamenti attualmente disponibili per la sindrome di Hurler, AGT-181 è un farmaco che, attraverso una tecnologia messa a punto da ArmaGen, è in grado di sfruttare un naturale meccanismo biologico per penetrare la cosiddetta barriera emato-encefalica (BEE), un'unità anatomico-funzionale il cui principale scopo consiste nel proteggere il tessuto cerebrale dagli elementi nocivi presenti nel sangue, permettendo, allo stesso tempo, il passaggio di sostanze necessarie alle funzioni metaboliche. Infatti, AGT-181 è un prodotto a base di una particolare forma di IDUA progettata per legarsi ai recettori dell'insulina situati sulla superficie della BEE, riuscendo, in questo modo, ad oltrepassare la barriera emato-encefalica e a raggiungere il tessuto cerebrale.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

Articoli correlati



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni