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OssMalattieRare Il nuovo farmaco per la #Leucemia mieloide acuta ad alto rischio, da oggi disponibile in Italia, ha ottenuto da #AIFA il requisito dell’innovazione terapeutica assoluta. bit.ly/31f1XvW pic.twitter.com/KdBf1YxPI9
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OssMalattieRare La presenza di materiale particolato non sembra avere alcuna ripercussione sul profilo rischio/beneficio del farmaco indicato per il trattamento dell’ #emofilia . Le rassicurazioni di #AICE . bit.ly/33vKUrf pic.twitter.com/FhcPO0UVB8
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OssMalattieRare #Acidosi tubulare renale distale, l’impatto della patologia e le nuove prospettive terapeutiche. Guarda l’intervista al dott. Claudio La Scola Policlinico S.Orsola - Malpighi e alla dott.ssa Francesca Taroni @policlinicoMI www.youtube.com/watch?v=J-1wFphX684
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OssMalattieRare Nuove prospettive per la cura della fibrosi polmonare idiopatica. Lo studio coordinato da esperti della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS. #IPF bit.ly/2OuWfUi
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OssMalattieRare Cerimonia di premiazione della IV edizione del Premio AINET. Vincitrice del "Premio per le donne... dalle donne 2019” categoria “Migliore idea”: @ilariacbartoli Congratulazioni direttore! bit.ly/2Mww2lA pic.twitter.com/5pAUt3e4Wd – presso Museo San Francesco Montefalco
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USA - ArmaGen ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di 'rara malattia pediatrica' (Rare Pediatric Desease) ad AGT-181, un potenziale trattamento per i pazienti affetti da mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I), una rara malattia da accumulo lisosomiale (LSD), conosciuta anche come sindrome di Hurler, che è dovuta a un deficit parziale o totale dell'enzima alfa-L-iduronidasi (IDUA). La denominazione ricevuta per AGT-181 garantirà ad ArmaGen il diritto di richiedere un 'Rare Pediatric Desease Priority Review Voucher' in occasione dell'eventuale approvazione del farmaco da parte della FDA.

AGT-181 è una terapia enzimatica sostitutiva in via di sperimentazione per il trattamento delle complicanze neurologiche nei pazienti affetti da MPS I. A differenza degli altri trattamenti attualmente disponibili per la sindrome di Hurler, AGT-181 è un farmaco che, attraverso una tecnologia messa a punto da ArmaGen, è in grado di sfruttare un naturale meccanismo biologico per penetrare la cosiddetta barriera emato-encefalica (BEE), un'unità anatomico-funzionale il cui principale scopo consiste nel proteggere il tessuto cerebrale dagli elementi nocivi presenti nel sangue, permettendo, allo stesso tempo, il passaggio di sostanze necessarie alle funzioni metaboliche. Infatti, AGT-181 è un prodotto a base di una particolare forma di IDUA progettata per legarsi ai recettori dell'insulina situati sulla superficie della BEE, riuscendo, in questo modo, ad oltrepassare la barriera emato-encefalica e a raggiungere il tessuto cerebrale.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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