Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Cosa vuol dire vivere con la #fenilchetonuria ? E quali sono le problematiche ancora aperte? Alcune risposte arrivano dalla @official_espku International Conference. bit.ly/2NCEaCT
About 22 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Lo studio dei ricercatori dell'Università di Perugia sui potenziali rischi e i benefici dell’acido obeticolico, il farmaco per la #colangite biliare primitiva e in fase di sperimentazione per altre malattie del fegato. @UniperugiaNews bit.ly/2qBLZ2x
About 24 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Ricerca, sviluppo dei #FarmaciOrfani e qualità dei livelli di assistenza. La voce delle associazioni dei pazienti affetti da malattie rare in merito alle nuove proposte di legge che sono al vaglio della politica. bit.ly/36SUbMm
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare La raccolta e condivisione dei dati sull’ #acidosi tubulare renale distale è fondamentale per la gestione e il monitoraggio del paziente. Guarda l'intervista alla dott.ssa Francesa Becherucci, dell'Ospedale Meyer di Firenze. @2019Ipna youtu.be/ODzUUXHM28I
3 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Il programma della presentazione del 3° Rapporto OSSFOR @osFarmaciOrfani 12 Novembre 2019 Roma 9:30 - 13:00 bit.ly/2MhLl2N #MalattieRare #FarmaciOrfani pic.twitter.com/YLb55FvTNM
4 days ago.

Questa risposta anti-farmaco, tuttavia, non ha conseguenze evidenti sull'efficacia clinica o sul verificarsi di reazioni di ipersensibilità

CAMBRIDGE (U.S.A.) – La terapia enzimatica sostitutiva con laronidasi ha un ruolo importante nel trattamento dei pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo I. La laronidasi è sicura e ha dimostrato la sua efficacia in termini di stabilizzazione o miglioramento dei convenzionali marcatori clinici e di laboratorio della malattia. Tuttavia, come la maggior parte delle terapie enzimatiche sostitutive, la laronidasi produce una risposta anti-farmaco da parte degli anticorpi immunoglobuline G in oltre il 90% dei pazienti durante i primi mesi di trattamento.

Dati preclinici da un modello canino di mucopolisaccaridosi di tipo I suggeriscono che gli anticorpi anti-farmaco (ADA) compromettono l'assorbimento dell'enzima nei tessuti bersaglio. Nei pazienti, gli effetti sulla clearance dei glicosaminoglicani (GAG) nei tessuti sono difficili da valutare direttamente, ma i dati provenienti da studi clinici hanno suggerito un'associazione tra gli ADA e sia una risposta farmacodinamica ridotta che reazioni di ipersensibilità.

Una vasta meta-analisi dei dati raccolti da pazienti in tre studi clinici sulla laronidasi (tra cui uno studio con estensione) è stata intrapresa per fornire una valutazione più solida del rapporto tra la risposta ADA alla laronidasi, i marcatori clinici e di laboratorio della malattia, e le reazioni di ipersensibilità.

La meta-analisi, pubblicata sulla rivista Molecular Genetics and Metabolism, ha dimostrato una relazione inversa tra la risposta ADA e la riduzione percentuale dei livelli di GAG urinari. Tuttavia, non è stata osservata alcuna relazione tra la risposta ADA e i cambiamenti nella percentuale prevista della capacità vitale forzata e nel test del cammino in sei minuti. Lo studio ha anche ri-analizzato i campioni di siero conservati dalle sperimentazioni originali con un nuovo metodo per determinare l'effetto inibitorio di ADA.

I pazienti con maggiore esposizione ADA nel corso del tempo risultavano avere maggiore inibizione nell'assorbimento dell'enzima nelle cellule. Un'alta esposizione ADA può risultare in un livello commisurato di inibizione nell'assorbimento dell'enzima terapeutico, che riduce l'effetto farmacodinamico dello stesso somministrato per via esogena, ma senza conseguenze evidenti sull'efficacia clinica o sul verificarsi di reazioni di ipersensibilità. Nel complesso, questi risultati non cambiano l'interpretazione delle analisi precedenti, e non costituiscono una modifica al profilo di rischio-beneficio della laronidasi.

Articoli correlati



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni