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Questa risposta anti-farmaco, tuttavia, non ha conseguenze evidenti sull'efficacia clinica o sul verificarsi di reazioni di ipersensibilità

CAMBRIDGE (U.S.A.) – La terapia enzimatica sostitutiva con laronidasi ha un ruolo importante nel trattamento dei pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo I. La laronidasi è sicura e ha dimostrato la sua efficacia in termini di stabilizzazione o miglioramento dei convenzionali marcatori clinici e di laboratorio della malattia. Tuttavia, come la maggior parte delle terapie enzimatiche sostitutive, la laronidasi produce una risposta anti-farmaco da parte degli anticorpi immunoglobuline G in oltre il 90% dei pazienti durante i primi mesi di trattamento.

Dati preclinici da un modello canino di mucopolisaccaridosi di tipo I suggeriscono che gli anticorpi anti-farmaco (ADA) compromettono l'assorbimento dell'enzima nei tessuti bersaglio. Nei pazienti, gli effetti sulla clearance dei glicosaminoglicani (GAG) nei tessuti sono difficili da valutare direttamente, ma i dati provenienti da studi clinici hanno suggerito un'associazione tra gli ADA e sia una risposta farmacodinamica ridotta che reazioni di ipersensibilità.

Una vasta meta-analisi dei dati raccolti da pazienti in tre studi clinici sulla laronidasi (tra cui uno studio con estensione) è stata intrapresa per fornire una valutazione più solida del rapporto tra la risposta ADA alla laronidasi, i marcatori clinici e di laboratorio della malattia, e le reazioni di ipersensibilità.

La meta-analisi, pubblicata sulla rivista Molecular Genetics and Metabolism, ha dimostrato una relazione inversa tra la risposta ADA e la riduzione percentuale dei livelli di GAG urinari. Tuttavia, non è stata osservata alcuna relazione tra la risposta ADA e i cambiamenti nella percentuale prevista della capacità vitale forzata e nel test del cammino in sei minuti. Lo studio ha anche ri-analizzato i campioni di siero conservati dalle sperimentazioni originali con un nuovo metodo per determinare l'effetto inibitorio di ADA.

I pazienti con maggiore esposizione ADA nel corso del tempo risultavano avere maggiore inibizione nell'assorbimento dell'enzima nelle cellule. Un'alta esposizione ADA può risultare in un livello commisurato di inibizione nell'assorbimento dell'enzima terapeutico, che riduce l'effetto farmacodinamico dello stesso somministrato per via esogena, ma senza conseguenze evidenti sull'efficacia clinica o sul verificarsi di reazioni di ipersensibilità. Nel complesso, questi risultati non cambiano l'interpretazione delle analisi precedenti, e non costituiscono una modifica al profilo di rischio-beneficio della laronidasi.

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Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

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