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OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
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OssMalattieRare «Mi chiamo Nicola e la terapia la voglio fare a casa mia!» Nicola è affetto dalla #MalattiadiPompe , ogni settimana è costretto a recarsi in ospedale per la terapia. La battaglia della sua famiglia e di @aig_italia per la #TerapiaDomiciliare . bit.ly/2ICWyZy pic.twitter.com/O38SJ9EQLk
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OssMalattieRare #Immunodeficienze Secondo il prof. Claudio Pignata @UninaIT “Lo #screeningneonatale è il punto di partenza, ma non basta: occorre formare i medici e creare una rete regionale di centri esperti”. bit.ly/2IEVK6C pic.twitter.com/aM7TZKtpe7
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OssMalattieRare Sfidare a nuoto lo Stretto di Messina per ricordare i pericoli dell’ictus. L’impresa sportiva di Alberto Sassoli. bit.ly/2WUZgO4 pic.twitter.com/9P8tN6nTjB
2 days ago.

Il CHMP ha dato parere positivo dopo che studi di fase III hanno mostrato aumento di sopravvivenza

UE – I risultati positivi degli studi clinici si susseguivano, tra pubblicazioni scientifiche e presentazioni ai congressi, orami da molti mesi: il 31 maggio è arrivato anche il parere positivo degli esperti del CHMP, il Committee for Medicinal Products dell’EMA, che ha raccomandato l’approvazione di pomalidomide, nuovo farmaco di Celgene, per i pazienti con mieloma multiplo.

In base alla richiesta di approvazione presentata dall’Azienda, che della lotta ai tumori rari fa un suo punto di forza, il farmaco sarà destinato a pazienti che, nonostante abbiano già ricevuto trattamenti di prima linea come lenalidomide (della stessa Celgene) e bortezomib (un inibitore reversibile del proteosoma) mostrino comunque una progressione della malattia. Il nuovo farmaco, che appartiene alla classe degli immunomodulatori come anche talidomide e lanalidomide, sarebbe dunque una speranza in più per quei pazienti che non rispondono ai primi trattamenti. Il farmaco, che può essere assunto per via orale, è un derivato più potente e meglio tollerato della talidomide, nonostante ciò condivide con questa il rischio di essere teratogenico e dunque verrà, al momento della attesa messa in commercio, accompagnato da un programma di minimizzazione del rischio, con controlli accurati in tutte le fasi di distribuzione e utilizzazione.

Il ‘sì’ del Comitato dell’Ema segui la presentazione dei risultati di alcuni studi di fase III svolti su centinaia di pazienti. In uno di questi (MM-003) il farmaco era stato sperimentato insieme a desametasone a basso dosaggio e mostrato un consistente miglioramento del tasso di sopravvivenza rispetto ai pazienti – tutti refrattari o recidivanti – che erano in terapia solo con alti dosaggi di desametasone. Nello stesso studio l’utilizzo di pomalidomide più desametasone a basso dosaggio ha dimostrato anche un miglioramento statisticamente molto significativo della sopravvivenza globale. Risultati così positivi che il comitato per il monitoraggio dei dati ha raccomandato che i pazienti che non avevano ancora progredito del braccio trattato con ad alte dosi di desametasone doveva passare a pomalidomide più basso dosaggio di desametasone.



 

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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