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OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
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OssMalattieRare «Mi chiamo Nicola e la terapia la voglio fare a casa mia!» Nicola è affetto dalla #MalattiadiPompe , ogni settimana è costretto a recarsi in ospedale per la terapia. La battaglia della sua famiglia e di @aig_italia per la #TerapiaDomiciliare . bit.ly/2ICWyZy pic.twitter.com/O38SJ9EQLk
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Roma, 13 maggio 2013 - Il Gruppo Sigma-tau ha annunciato oggi che il nuovo antitumorale proprietario, SST0001, è oggetto di uno studio internazionale di fase I nel Mieloma Multiplo presso il Dipartimento di Ematologia e dell’Unità di Trapianto del Midollo dell’ Azienda Ospedaliera Giovanni XXIII di Bergamo (Italia) diretto dal Prof. Alessandro Rambaldi e la Divisione di Ematologia, Trapianto di Midollo e Banca del Cordone Ombelicale presso il Chaim Sheba Medical Center a Tel Hashomer (Israele) diretto dal Prof. Arnon Nagler.


SST0001 è un farmaco innovativo generato dalla ricerca di sigma-tau grazie anche ad una collaborazione con l’Istituto Ronzoni di Milano,  e sviluppato dalla consociata sigma-tau Research Switzerland S.A. in stretta collaborazione con le strutture Corporate. Inibisce un enzima, l’eparanasi, che gioca un ruolo molto importante per la crescita e la diffusione cellulare. L’eparanasi è un bersaglio farmacologico tuttora poco esplorato e la sua inibizione potrebbe avere una grande rilevanza nella terapia del cancro così come di alcune malattie infiammatorie.
Sigma-tau Research Switzerland sta sviluppando una piattaforma tecnologica su questo target altamente innovativo grazie ad una rete di collaborazioni internazionali che coinvolge Centri di ricerca in Svizzera, Italia, Stati Uniti, Canada e Israele.

La nuova molecola rappresenta il prodotto più avanzato di questa piattaforma e si è dimostrata efficace in diversi modelli preclinici di neoplasie ematologiche (mieloma e linfomi) e di alcuni tumori solidi, quali i sarcomi o le metastasi ossee. Il piano di sviluppo prevede lo studio del farmaco, da solo o in associazione, in diversi tumori oltre al Mieloma Multiplo, grave neoplasia ematologica che in molti casi non trova ancora una risposta terapeutica efficace.

“Siamo solo all’inizio e molti studi dovranno ancora essere condotti per verificare e confermare il reale potenziale del farmaco, - afferma Alessandro Noseda, Amministratore Delegato di sigma-tau Research Switzerland S.A. – ma siamo fiduciosi che grazie al solido know-how che stiamo costruendo in questo settore potremo portare un contributo scientifico importante per la cura dei pazienti.”

Pietro Grossi, Direttore Ricerca e Sviluppo del Gruppo sigma-tau, sottolinea che:” la ricerca dell’innovazione deve passare attraverso l’identificazione di nuovi meccanismi, come ad esempio l’inibizione dell’eparanasi, per poter contribuire ad identificare nuove soluzioni terapeutiche efficaci”.
Infatti, sono in corso numerosi studi preclinici mirati a verificare l’efficacia di SST0001 e di altri inibitori dell’eparanasi in altre patologie ad elevato bisogno di cura e grande attenzione verrà posta alle malattie cosiddette rare, in linea con la focalizzazione strategica del Gruppo sigma-tau.


 

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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