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OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
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OssMalattieRare «Mi chiamo Nicola e la terapia la voglio fare a casa mia!» Nicola è affetto dalla #MalattiadiPompe , ogni settimana è costretto a recarsi in ospedale per la terapia. La battaglia della sua famiglia e di @aig_italia per la #TerapiaDomiciliare . bit.ly/2ICWyZy pic.twitter.com/O38SJ9EQLk
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OssMalattieRare #Immunodeficienze Secondo il prof. Claudio Pignata @UninaIT “Lo #screeningneonatale è il punto di partenza, ma non basta: occorre formare i medici e creare una rete regionale di centri esperti”. bit.ly/2IEVK6C pic.twitter.com/aM7TZKtpe7
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OssMalattieRare Sfidare a nuoto lo Stretto di Messina per ricordare i pericoli dell’ictus. L’impresa sportiva di Alberto Sassoli. bit.ly/2WUZgO4 pic.twitter.com/9P8tN6nTjB
2 days ago.

Regno Unito - La società farmaceutica Janssen ha annunciato la collaborazione con il Cancer Research Technology (CRT) e l’Institute of Cancer Research del Regno Unito per lo sviluppo di nuovi trattamenti contro il mieloma multiplo. La collaborazione nasce con l’obiettivo di identificare nuove molecole e sviluppare potenziali farmaci in grado di bloccare una proteina chiave delle cellule di mieloma coinvolta nel processo di segnalazione cellulare denominato unfolded protein response (UPR).


L’UPR è una risposta di stress cellulare correlata al reticolo endoplasmatico. Viene attivata in seguito all’accumulo di proteine dispiegate o malpiegate nel lume del reticolo endoplasmatico. In questa situazione la risposta UPR ha due scopi: ripristinare la funzione normale della cellula attraverso l'interruzione della sintesi proteica e incrementare la produzione di chaperones molecolari coinvolti nel ripiegamento proteico; se questi obiettivi non vengono raggiunti entro un determinato lasso di tempo la risposta UPR induce la morte cellulare programmata (apoptosi). Anche se le cellule di mieloma producono un eccesso di proteine, esse hanno sviluppato un meccanismo per far fronte a questo stress che fa sopravvivere le cellule. L’obiettivo dei ricercatori è quello di sviluppare molecole in grado di indurre la morte delle cellule di mieloma.

In base all’accordo, 25 ricercatori dell’Institute of Cancer Research saranno impegnati nel progetto e Janssen avrà la responsabilità dei costi di ricerca e sviluppo delle eventuali molecole selezionate.  

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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