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OssMalattieRare Tumore alla vescica, è il quarto più frequente negli uomini. Uno studio italiano valuterà l'impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione è condotta dai ricercatori dell'Istituto Clinico dell'Humanitas di Milano. bit.ly/31I8K1W pic.twitter.com/8sce2yat4D
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OssMalattieRare Una nuova arma terapeutica, innovativa anche nel pagamento: si paga solo se la terapia funziona, “payment at result”. La prima terapia Car-T contro alcuni tumori del sangue. #CARt #Leucemia #Linfoma bit.ly/2N0FmjA pic.twitter.com/KJdYXSMJ1C
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OssMalattieRare Mondo CHARGE, l’Associazione nata poco più di un anno fa e che si impegna a migliorare l'assistenza dei bambini colpiti dalla malattia. #CHARGEsyndrome #RareDisease bit.ly/33jCsvX pic.twitter.com/nVjbJvcj8c
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OssMalattieRare L'aggettivo “intermittente” non è così appropriato per la #porfiria acuta. Secondo uno studio, i pazienti manifestano quotidianamente i sintomi. #RareDisease #Porphyria bit.ly/2KB5QVZ pic.twitter.com/DAmjD7V61M
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OssMalattieRare Convegno “Alcol, sostanze psicoattive e gravidanza: un’alleanza tra cultura, tutela e diritti” dell’Associazione #AIDEFAD 23 settembre Roma bit.ly/2YLEgKL pic.twitter.com/WDUZ1k8U2j
11 days ago.

I risultati dello studio registrativo di Fase III ICARIA-MM hanno dimostrato che l’aggiunta di isatuximab al trattamento con pomalidomide e desametasone (terapia di combinazione con isatuximab) ha determinato miglioramenti statisticamente significativi rispetto al solo trattamento con pomalidomide e desametasone nei pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario. Questi risultati sono stati presentati al Congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) di Chicago (USA).

Isatuximab è un anticorpo monoclonale sperimentale che si lega a uno specifico epitopo (o determinante antigenico, la parte di antigene che lega l'anticorpo specifico) del recettore della proteina CD38 espressa sulla superficie delle cellule plasmatiche.

La combinazione di isatuximab con pomalidomide e desametasone ha mostrato una riduzione sorprendente del 40% del rischio di progressione o mortalità, rispetto al solo trattamento con pomalidomide e desametasone”, afferma Paul Richardson, principale sperimentatore e responsabile del programma clinico, e direttore della ricerca clinica del Jerome Lipper Multiple Myeloma Center presso il Dana-Farber Cancer Institute. “Questo risultato è particolarmente rilevante in quanto lo studio ha incluso i pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario, una popolazione particolarmente difficile da trattare, che può essere considerata, a mio parere, esemplificativa dei pazienti che il medico incontra nella pratica quotidiana.”

La terapia di combinazione con isatuximab ha mostrato un miglioramento statisticamente significativo della sopravvivenza libera da malattia, con una sopravvivenza libera da malattia mediana maggiore nel braccio trattato con la terapia di combinazione con isatuximab rispetto al solo trattamento con pomalidomide e desametasone. Da notare anche che la terapia di combinazione con isatuximab ha dimostrato un tasso di risposta complessivo significativamente maggiore rispetto al solo trattamento con pomalidomide e desametasone. In ulteriori analisi, la terapia di combinazione con isatuximab rispetto al solo trattamento con pomalidomide e desametasone ha mostrato un beneficio simile in molteplici sottogruppi, inclusi pazienti di 75 anni o più, con insufficienza renale e pazienti refrattari a lenalidomide. Questi risultati si basano su una valutazione da parte di un comitato di revisione indipendente.

“Nonostante le molteplici terapie attualmente disponibili, permangono tuttora necessità cliniche non soddisfatte per i pazienti con mieloma multiplo, che continuano ad avere ricadute della malattia e a non rispondere alle terapie standard,” commenta Michele Cavo, direttore dell’Istituto di Ematologia “Seràgnoli” Policlinico Universitario S. Orsola-Malpighi di Bologna e coordinatore dello studio ICARIA-MM in Italia. “I risultati dello studio ICARIA hanno messo in evidenza come ci siano ancora ampi margini per consentire a questi pazienti una prolungata e migliore aspettativa di vita.”

Anche i seguenti risultati sono a favore della terapia di combinazione con isatuximab, in quanto:
- isatuximab ha dimostrato una percentuale di “risposte parziali molto buone” (very good partial response - VGPR) significativamente più elevata rispetto al trattamento con pomalidomide e desametasone e una durata di risposta maggiore rispetto al solo trattamento con pomalidomide e desametasone. Tra i pazienti che hanno risposto, la terapia di combinazione con isatuximab ha dimostrato un tempo mediano inferiore per ottenere la prima risposta rispetto al trattamento con pomalidomide e desametasone;
- il tempo al trattamento successivo è stato maggiore con la terapia di combinazione con isatuximab rispetto a pomalidomide e desametasone;
- i dati disponibili al momento dell’analisi hanno mostrato la tendenza verso un beneficio in termini di sopravvivenza grazie alla terapia di combinazione con isatuximab. I dati definitivi sulla sopravvivenza verranno comunicati non appena disponibili.

Eventi avversi (EA) di grado ≥3 sono stati osservati nell’86,8% dei pazienti trattati con la terapia di combinazione con isatuximab, contro il 70,5% di quelli trattati con pomalidomide e desametasone.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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