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OssMalattieRare #Iperossaluria primitiva di tipo 1: pronto a partire lo studio di Fase III sul farmaco. I primi risultati saranno resi noti verso la fine del 2019 e se positivi, l'azienda presenterà le richieste per l'approvazione a partire dall'inizio del 2020. bit.ly/2xelqjU pic.twitter.com/ZNiWqTbelm
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OssMalattieRare “Genitori acrobati tra realtà e progetto. Persone con disabilità in equilibrio tra diritto e possibilità”. La Summer School 2019 dell’Associazione @xfragileitalia che si terrà dal 26 al 30 giugno. #xFragile bit.ly/2YbRmS7 pic.twitter.com/qaV5MTmQV7
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OssMalattieRare Una vicenda che si tinge di giallo quella di Paolo Palumbo. Il più giovane paziente europeo colpito da #SLA non parteciperà alla sperimentazione e la famiglia denuncia la truffa. bit.ly/2XtEnOt pic.twitter.com/WQvyFC1tYa
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OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
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Il Comitato europeo ha valutato l'uso di ognuna delle due molecole in combinazione con bortezomib e desametasone

Celgene ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo per le due triplette a base di lenalidomide o pomalidomide. Il CHMP ha raccomandato l’approvazione dell’ampliamento dell’indicazione di lenalidomide come terapia di associazione con bortezomib e desametasone (RVd) per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo di nuova diagnosi non eleggibili al trapianto. Il Comitato ha raccomandato inoltre l’approvazione di pomalidomide in associazione con bortezomib e desametasone (PVd) per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno un precedente trattamento a base di lenalidomide.

“Il parere positivo del CHMP relativamente alle triplette RVd e PVd rappresenta un importante allargamento delle opzioni di terapia per i pazienti con mieloma multiplo, sia di nuova diagnosi che ricaduto/refrattario dopo precedenti linee di trattamento”, commenta Michele Cavo, Professore Ordinario di Ematologia, Università di Bologna e Direttore dell'Istituto di Ematologia "Seràgnoli", Azienda Ospedaliero-Universitaria S.Orsola-Malpighi, Bologna. “RVd si configura, infatti, come una più efficace alternativa terapeutica rispetto agli attuali standard di trattamento di prima linea dei pazienti non eleggibili a ricevere un trapianto autologo, ai quali assicura un significativo prolungamento sia della sopravvivenza globale (il cui valore mediano è risultato superiore a 6 anni nello studio registrativo) che della sopravvivenza libera da progressione di malattia (valore mediano superiore a 40 mesi). PVd rappresenta, invece, una delle più efficaci combinazioni attualmente disponibili per la terapia di salvataggio dei pazienti ricaduti o refrattari dopo una precedente esposizione a lenalidomide, e in particolare di coloro che ad essa sono divenuti refrattari, soprattutto se utilizzata come trattamento di seconda linea”.

La decisione definitiva della Commissione Europea, che generalmente si uniforma alle raccomandazioni del CHMP, è attesa tra circa due mesi.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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