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OssMalattieRare #Iperossaluria primitiva di tipo 1: pronto a partire lo studio di Fase III sul farmaco. I primi risultati saranno resi noti verso la fine del 2019 e se positivi, l'azienda presenterà le richieste per l'approvazione a partire dall'inizio del 2020. bit.ly/2xelqjU pic.twitter.com/ZNiWqTbelm
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OssMalattieRare “Genitori acrobati tra realtà e progetto. Persone con disabilità in equilibrio tra diritto e possibilità”. La Summer School 2019 dell’Associazione @xfragileitalia che si terrà dal 26 al 30 giugno. #xFragile bit.ly/2YbRmS7 pic.twitter.com/qaV5MTmQV7
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OssMalattieRare Una vicenda che si tinge di giallo quella di Paolo Palumbo. Il più giovane paziente europeo colpito da #SLA non parteciperà alla sperimentazione e la famiglia denuncia la truffa. bit.ly/2XtEnOt pic.twitter.com/WQvyFC1tYa
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OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
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Da oggi, anche nel nostro Paese è disponibile ixazomib, inibitore del proteasoma orale di seconda generazione che si presenta come capsula da assumere a domicilio una volta a settimana per il trattamento di pazienti colpiti da mieloma multiplo, che ora potranno avere a disposizione una tripletta completamente orale. La combinazione di tre farmaci ha dimostrato di essere più efficace rispetto ai regimi a due farmaci per trattare il mieloma multiplo recidivato e refrattario, ma finora almeno uno dei prodotti doveva essere somministrato in ospedale, costringendo il paziente ad accessi almeno settimanali alle strutture sanitarie, spesso con considerevoli disagi per spostamenti e tempi di attesa.

Ixazomib è un farmaco orfano e ha ottenuto l’approvazione all’immissione in commercio dalla Commissione Europea in associazione a lenalidomide e desametasone, per il trattamento di pazienti adulti affetti da mieloma multiplo, già sottoposti ad almeno una precedente terapia. È rimborsato in Italia in pazienti che abbiano ricevuto almeno 2 precedenti linee di terapia o in pazienti ad alto rischio citogenetico con una precedente linea di trattamento.

“I risultati dello studio TOURMALINE-MM1 nelle due sottopopolazioni pre-specificate dimostrano che l’aggiunta di ixazomib a lenalidomide e desametasone è efficace nell'estendere la sopravvivenza libera da progressione (PFS) dei pazienti ad alto rischio citogenetico di circa un anno rispetto alla terapia convenzionale, livellando tale sopravvivenza a quella dei pazienti con rischio citogenetico standard. Nei pazienti che hanno ricevuto almeno due precedenti linee di trattamento, l’aggiunta di ixazomib ha determinato un prolungamento della sopravvivenza libera da progressione della malattia di oltre il 70%”, sostiene il Prof. Michele Cavo, Professore Ordinario di Ematologia, Direttore Istituto di Ematologia "L. e A. Seragnoli" - Università degli Studi di Bologna - Policlinico Ospedaliero Universitario S. Orsola- Malpighi, Bologna.

Il mieloma multiplo è una forma rara di tumore, con oltre 114.000 nuovi casi nel mondo ogni anno. In Italia, le stime parlano di circa 2.700 nuovi casi di mieloma ogni anno tra le donne e 3.100 nuovi casi tra gli uomini. “Avere a disposizione una nuova opzione terapeutica, che all’efficacia unisce un ottimo profilo di tollerabilità e la comodità di essere una terapia completamente orale, è fondamentale per una terapia continua nel tempo e per un migliore controllo della malattia nei pazienti affetti da mieloma multiplo recidivo/refrattario”, afferma il prof. Mario Boccadoro, Direttore Divisione Universitaria di Ematologia, Città della Salute e della Scienza di Torino.

“Negli ultimi anni vi è stato un incremento dell’aspettativa di vita per i pazienti affetti da mieloma multiplo, che è triplicata o addirittura quadruplicata, passando da 2 a 7 anni”, sottolinea il Prof. Sergio Amadori, Presidente Nazionale AIL e professore onorario di Ematologia dell’Università di Roma Tor Vergata. “La particolarità di tale patologia, tuttavia, impone profonda e costante attenzione nei confronti di chi ne soffre e come associazione pazienti accogliamo favorevolmente l’arrivo di un trattamento orale domiciliare per  l’impatto positivo sulla qualità di vita di pazienti e caregiver”.

Ixazomib continua ad essere studiato nel mieloma multiplo attraverso il programma TOURMALINE, con 6 studi di Fase III attualmente in corso, e ha arruolato ad oggi circa 3.000 pazienti in 40 Paesi. “Con ixazomib la ricerca Takeda mette a disposizione dei pazienti, che spesso presentano comorbilità e condizioni cliniche complesse, un trattamento che è al contempo efficace, tollerabile e di facile gestione, con impatto significativo sulla qualità di vita dei pazienti e sul loro percorso di cura”, conclude Annarita Egidi, Oncology Division Director Takeda Italia.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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