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Il trial clinico ha valutato i benefici del farmaco, in combinazione con la terapia standard, in pazienti con malattia recidivante/refrattaria

Milano – Lo studio clinico registrativo di Fase III sull'impiego di isatuximab in pazienti con mieloma multiplo (MM) recidivante/refrattario ha raggiunto l’endpoint primario di prolungamento della sopravvivenza libera da progressione nei pazienti trattati con isatuximab in combinazione con pomalidomide e desametasone a basso dosaggio, rispetto al trattamento con pomalidomide e desametasone a basso dosaggio da soli (terapia standard).

I risultati del trial, denominato ICARIA-MM, saranno presentati durante un prossimo congresso medico e costituiranno la base del dossier da sottomettere alle autorità regolatorie nel corso dell’anno. “Siamo entusiasti di questi risultati, un significativo passo avanti nella nostra ambizione di prolungare la vita dei pazienti con mieloma multiplo”, commenta John Reed, Responsabile della Ricerca e Sviluppo del Gruppo Sanofi. “Siamo impazienti di interagire con le autorità regolatorie con l'obiettivo di portare questo potenziale nuovo trattamento ai pazienti il più rapidamente possibile”.

Il mieloma multiplo è la seconda più comune neoplasia ematologica, con oltre 138.000 nuovi casi all’anno in tutto il mondo. È ancora incurabile nella grande maggioranza dei pazienti, con un conseguente notevole impatto della malattia sulla vita di queste persone.

Isatuximab si lega ad uno specifico epitopo (o determinante antigenico, la parte di antigene che lega l'anticorpo specifico) della proteina CD38 in grado di innescare molteplici e distinti meccanismi d'azione che si ritiene promuovano la morte programmata delle cellule tumorali (apoptosi) e l'attività immunomodulatoria. La proteina CD38 è altamente e uniformemente espressa sulla superficie delle cellule del mieloma multiplo ed è un recettore-bersaglio delle terapie a base di anticorpi per il trattamento del mieloma multiplo e di altri tumori maligni. Il significato clinico di queste scoperte è in valutazione.

Lo studio di Fase III, randomizzato, multicentrico, in aperto, denominato ICARIA-MM, ha coinvolto 307 pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario afferenti a 96 centri distribuiti in 24 Paesi. Tutti i partecipanti allo studio erano stati trattati in precedenza con due o più terapie anti-mieloma, inclusi almeno due cicli consecutivi di lenalidomide e un inibitore del proteasoma somministrati da soli o in associazione. Durante lo studio, isatuximab è stato somministrato mediante infusione endovenosa in combinazione con dosi standard di pomalidomide e desametasone per tutta la durata del trattamento. Il profilo di sicurezza è stato valutato come endpoint secondario. ICARIA-MM è uno dei quattro studi clinici di Fase III attualmente in corso e che valutano isatuximab in combinazione con le terapie standard attualmente disponibili per le persone con mieloma multiplo recidivante/refrattario o di nuova diagnosi.

Isatuximab ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il mieloma multiplo recidivante/refrattario da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense e dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). Isatuximab è una molecola sperimentale, la cui sicurezza ed efficacia non sono state ancora valutate da FDA, EMA o altre autorità regolatorie. Isatuximab è oggetto di ulteriori studi clinici nel trattamento di altre neoplasie ematologiche e tumori solidi.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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