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OssMalattieRare Secondo gli studiosi dell'Università di Yale, tra i pazienti con anomalie nel gene KLHL7 ci sono abbastanza sintomi in comune per definire una nuova malattia multisistemica: la sindrome #PERCHING . #RareDiseases #MalattieRare bit.ly/2T71vgp pic.twitter.com/yxnfY6hSke
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OssMalattieRare Si parlerà anche di #malattierare , con un focus sulla #lipodistrofia a “Bimbi dei Miracoli" in programma dal 25 al 27 gennaio 2019 presso il palazzo dei Congressi di Pisa. #BimbiDeiMiracoli bit.ly/2SZAJGt pic.twitter.com/hqEMeJzTG4
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OssMalattieRare Il 19 Gennaio si terrà a Verona la presentazione del libro “La sabbia negli occhi”. Un viaggio dell’anima tra ricordi ed emozioni. @ANIMaSS05 #SindromediSj%C3%B6gren #RareDiseases bit.ly/2RPStGZ
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OssMalattieRare Il farmaco ha dimostrato di ridurre il tempo di normalizzazione della conta piastrinica nei pazienti affetti da #porpora trombotica trombocitopenica acquisita. bit.ly/2APR09M pic.twitter.com/NLJU1Ye2id
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OssMalattieRare Cambio ai vertici dell’Istituto Nazionale dei Tumori. Il dottor Enzo Lucchini ha concluso il suo mandato e ha passato il testimone al dottor Marco Luigi Votta, il cui incarico avrà una durata di cinque anni. bit.ly/2FxUIc7 pic.twitter.com/RRS5wqVmDu
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Dopo i buoni risultati della Fase I è già partita la sperimentazione di Fase II su pazienti recidivanti o refrattari agli altri trattamenti

Una nuova e promettente arma terapeutica. Un accordo internazionale tra due grandi società farmaceutiche che ne gestiranno sia lo sviluppo che la distribuzione. La guerra al mieloma multiplo si sta facendo sempre più aspra. bluebird bio e Celgene hanno rivisitato l’accordo per lo sviluppo e la promozione di bb2121, una terapia sperimentale CAR-T anti-BCMA (B-Cell Maturation Antigen) per il trattamento dei pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario, terapia che bluebird bio ha testato in uno studio clinico multicentrico di Fase I. L’indicazione al trattamento di questa categoria di pazienti si è rivelata fondamentale per l’assegnazione della designazione di farmaco orfano da parte della Food and Drug Administration (FDA).

Il mieloma multiplo è una neoplasia che affligge le plasmacellule, una componente molto importante del sistema immunitario. Questa malattia si è rivelata un perfetto campo di prova per l’immunoterapia che sfrutta le cellule T ingegnerizzate: infatti, i linfociti T vengono modificati geneticamente in modo da far loro esprimere il recettore chimerico capace di legarsi all’antigene tumorale CAR, così da riconoscere la cellula neoplastica e distruggerla. Si tratta delle cosiddette CAR T-cells, definite dall'American Society of Clinical Oncology (ASCO) come il “progresso clinico più importante dell'anno” in campo oncologico.

La collaborazione tra bluebird bio e Celgene è stata avviata nel 2013 e il recente aggiornamento del patto che le lega prevede che le due società, a quattro mani, sviluppino, producano e promuovano la terapia bb2121 negli Stati Uniti, condividendo in parti uguali costi e profitti, mentre Celgene manterrà la responsabilità esclusiva in Europa e nel resto del mondo. Infine, per quel che riguarda le vendite al di fuori degli USA, bluebird bio riceverà pagamenti al raggiungimento di obiettivi e royalties sulle vendite. L'accordo iniziale con bluebird bio ha subito negli anni diverse modifiche. Nel 2016, bluebird bio aveva concesso in esclusiva i diritti mondiali per lo sviluppo e la commercializzazione di bb2121 a Celgene, mantenendo un'opzione per sviluppare e commercializzare insieme all’azienda americana il farmaco negli Stati Uniti, opzione che è stata esercitata nei giorni scorsi.

“Entrare in questa partnership di co-sviluppo e co-promozione con Celgene è un significativo passo avanti nella costruzione di un’area oncologica completamente integrata per bluebird e, insieme, ci impegniamo a far progredire rapidamente lo sviluppo di bb2121 per i pazienti” – afferma Joanne Smith-Farrell, a capo dell’oncologia in bluebird – “La collaborazione si basa sulle nostre vaste capacità di ricerca e sviluppo in oncologia ed è una testimonianza della forte partnership che esiste tra le nostre due società”.

bb2121 sfrutta la tecnologia CAR-T per creare cellule T in grado di riconoscere proteine specifiche poste sulla superficie delle cellule tumorali (BCMA, B-Cell Maturation Antigen) e distruggerle, fornendo un'opzione potenzialmente curativa per i pazienti con una varietà di patologie ematologiche in cui tutti gli approcci terapeutici standard hanno finora fallito. “Siamo estremamente lieti di portare avanti la nostra collaborazione con bluebird su bb2121 e riteniamo che questa terapia abbia il potenziale di influire in modo significativo sull'approccio terapeutico e sugli esiti per i pazienti con mieloma multiplo” – conferma Nadim Ahmed, presidente dell’area ematologia e oncologia di Celgene.

Visti i buoni risultati conseguiti nello studio di Fase I, ha già preso avvio uno studio di Fase II, all’interno del quale sono stati già arruolati circa 100 pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario, sottoposti ad almeno tre precedenti linee di trattamento. Inoltre, la partnership tra queste due aziende sta conducendo allo sviluppo di bb21217, un secondo farmaco candidato al trattamento del mieloma multiplo, a riprova di come questo fronte di battaglia sia estremamente solido.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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