Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Arriva l’autorizzazione al commercio per il farmaco destinato al trattamento dell’ #osteoporosi . La terapia è in grado sia di aumentare la formazione ossea che di ridurre la perdita di massa ossea. bit.ly/35UW7m0
9 minutes ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare “Anche quando sembra debellata, è in realtà sempre dietro l’angolo” Marta ci racconta la sua esperienza con la #Malattiapolmonare NTM La sua storia è inclusa all’interno del Libro Bianco sulla patologia a cura di OMaR e dell'associazione #AMANTUM bit.ly/2RqtYxO
About 20 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #Leucemia linfatica cronica: approvata da #AIFA la rimborsabilità della prima terapia somministrata per un periodo fisso e senza chemioterapia. bit.ly/2FEmWzX
8 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Da @Telethonitalia 45 milioni per la ricerca. Un numeratore che sottolinea la grande partecipazione, generosità e fiducia degli italiani nei confronti della Fondazione che da 30 anni finanzia la ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare. bit.ly/2QxXrGZ
9 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Segnalare in maniera appropriata i nuovi casi, seguendo una procedura standardizzata per tutto il territorio nazionale. Dal @MinisteroSalute le nuove istruzioni per il #MycobacteriumChimaera . bit.ly/2tFWJOJ
9 days ago.

Con il progressivo incremento dell'età media della popolazione dei paesi più industrializzati, anche l’incidenza complessiva delle malattie neoplastiche del sangue sta progressivamente crescendo. Ciò è diretta conseguenza della maggiore suscettibilità a sviluppare tumori nell'anziano, regola cui non si sottraggono le neoplasie ematologiche.
I progressi della ricerca medico-farmaceutica hanno tuttavia portato all'introduzione nella pratica clinica di farmaci a bersaglio molecolare che alla maggiore attività antineoplastica associano una minore tossicità e si adattano quindi anche al trattamento dei pazienti più anziani. Questi farmaci hanno pertanto contribuito significativamente allo sviluppo di strategie terapeutiche efficaci e migliorano sensibilmente la probabilità di aspettativa di vita, soprattutto nei pazienti più anziani per cui in passato vigeva un certo nichilismo terapeutico.

Un tipico esempio è costituito dal Mieloma Multiplo: è il secondo tumore del sangue più diffuso, dopo il linfoma non-Hodgkin. Questa patologia è dovuta alla trasformazione neoplastica delle plasmacellule, cellule immunitarie che hanno la funzione di produrre anticorpi e difenderci dalle infezioni. Si manifesta con l’avanzare dell’età: due terzi dei casi insorgono dopo i 65 anni. In Italia ogni anno si registrano più di 4.500 nuovi casi, con un’incidenza lievemente maggiore negli uomini rispetto alle donne. Negli ultimi 30 anni per questa malattia il tasso di sopravvivenza dei soggetti con mieloma è molto migliorato, in relazione all'uso di nuovi agenti farmacologici. “Le innovazioni in questo settore iniziano dal primo decennio degli anni 2000 – spiega il Prof. Fabrizio Pane, presidente della Società Italiana di Ematologia - quando due categorie di farmaci, immunomodulatori e inibitori di proteosoma, sono stati impiegati prima nei trials clinici e poi nella pratica clinica per il trattamento di questi tumori. Siamo passati dunque da una terapia basata unicamente su agenti chemioterapici (quindi dotati di una tossicità non troppo selettiva nei confronti delle cellule neoplastiche), ai farmaci biologici: molto più tollerabili e efficaci verso lo specifico bersaglio molecolare, le plasmacellule neoplastiche del mieloma.”

Il mieloma multiplo è una malattia dell’anziano, paziente per antonomasia poco capace di reggere una chemioterapia aggressiva. “I farmaci biologici sono in grado di impattare significativamente sulle aspettative di vita di questi pazienti. Per questo noi ematologi abbiamo necessità di avere a disposizione nuovi farmaci, soprattutto quelli che rappresentano un’innovazione, perché sono quelli che si traducono in un guadagno in termini di efficacia terapeutica”.
Un esempio di tali risultati è rappresentato dall’approvazione di AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) di pomalidomide, farmaco biologico per assunzione orale, in associazione a desametasone, per il mieloma multiplo recidivante e refrattario. Il farmaco è disponibile in Italia dal settembre 2015.

Si tratta di farmaci costosi? È una domanda che si pongono in molti.
“Le due principali cause di morte nei paesi occidentali sono tumori e patologie cardiovascolari – spiega Pane – quindi è del tutto logico che per la terapia di queste patologie si possano impiegare risorse significative. È necessario guardare i costi terapeutici in prospettiva: migliorando la sopravvivenza e soprattutto la qualità di vita dei pazienti di fatto abbassiamo i costi sanitari e sociali.”

Pensiamo ad esempio alle sindromi mielodisplastiche, patologie preleucemiche anch’esse tipiche del paziente anziano. Si tratta di un gruppo di malattie del sangue caratterizzate da un difetto nel midollo osseo che non riesce più a produrre in numero sufficiente alcune linee cellulari del sangue come globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. “Le terapie che oggi abbiamo a disposizione per queste patologie – spiega ancora Pane, possono garantire ai pazienti una qualità di vita nettamente migliore del passato, il che può aiutare a renderli maggiormente indipendenti: gravano meno sul sistema sociosanitario e sui caregiver, che sono quasi sempre le famiglie.”

Per questo è fondamentale una corretta diagnosi. Nei pazienti anziani l’anemia non deve essere mai sottovalutata. Il medico di medicina generale può escludere le cause più comuni e, se del caso, indirizzare il paziente dall’ematologo per una corretta presa in carico terapeutica.

“L’ematologia è una disciplina molto antica, che gode di una lunga storia di eccellenze, anche e soprattutto in Italia. L’immunoterapia è nata in ematologia – conclude Pane – ed è grazie ad essa che oggi può essere applicata con successo anche alla terapia dei tumori solidi.”

Articoli correlati



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni