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OssMalattieRare Buone notizie per chi è affetto da #HIV . Lo studio di Fase III BRIGHTE su fostemsavir in adulti con infezione da HIV-1 multitrattati, sono stati registrati miglioramenti nella soppressione virologica e nella risposta immunologica. I dettagli: bit.ly/2ZmSd6b pic.twitter.com/qaQw5fhbu8
1 day ago.
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OssMalattieRare #Duchenne , sollevati dubbi di sicurezza sul farmaco golodirsen. L'azienda è già pronta a reagire e incontrarsi con Food and Drug Administration degli USA. bit.ly/2Hk6UfQ pic.twitter.com/lEpa6cQK2o
2 days ago.
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OssMalattieRare Un team dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena ha pubblicato di recente, sulla rivista Journal of Neuro-Oncology, i risultati di uno studio in Fase II che mostrano i benefici di un chemioterapico su pazienti con glioma maligno in recidiva. #Cancro bit.ly/2NiVcGl pic.twitter.com/8mWd51boZx
3 days ago.
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OssMalattieRare Le #malattierare sono tali solo singolarmente: in totale colpiscono oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa la metà sono bambini. "Collaborazione" è il metodo più efficace per combatterle. L'approfondimento bit.ly/2ze3B5M pic.twitter.com/Uq9FkQt81v
3 days ago.
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OssMalattieRare Tumore alla vescica, è il quarto più frequente negli uomini. Uno studio italiano valuterà l'impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione è condotta dai ricercatori dell'Istituto Clinico dell'Humanitas di Milano. bit.ly/31I8K1W pic.twitter.com/8sce2yat4D
8 days ago.

Si tratta di BAY 94-9343, agente antitumorale sperimentale

Un nuovo farmaco orfano per il trattamento del mesotelioma. Si tratta di BAY 94-9343, agente antitumorale sperimentale prodotto da Bayer HealthCare, che ha ottenuto lo status di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration statunitense. Si tratta di un farmaco sperimentale attualmente in fase di sviluppo clinico.

Il farmaco è un ADC (anticorpi coniugati a farmaco) che combina le proprietà di targeting di un anticorpo con l'effetto cellulare distruzione di una piccola e potente molecola di agente citotossico.
BAY 94-9343 (mesotelina-ADC) è un anticorpo coniugato a farmaco che ha come bersaglio la mesotelina, molecola altamente espressa nei mesoteliomi. Si tratta di un farmaco che ultilzza un ente anticorpo completamente umano, generato grazie alla tecnologia della Piattaforma HuCal Morphos.

Il farmaco ha dimostrato di possedere una potente e mirata attività anti-cancerogena durante gli studi preclinici.

Nel settembre 2011 è stato avviato l’arruolamento dei pazienti per uno studio di fase I in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica del farmaco. I pazienti sono attualmente trattati con BAY 94-9343 presso tre centri di ricerca negli Stati Uniti (Maryland,
Tennessee e Texas). Per ulteriori informazioni su questo studio (NCT01439152), è possibile visitare il sito www.clinicaltrials.gov.

"Questo è un passo importante nel processo di sviluppo di questo farmaco sperimentale", ha detto il Prof. Andreas Busch, membro del comitato esecutivo Bayer HealthCare e Capo di Global Drug Discovery. "Il mesotelioma maligno è un raro tipo di cancro con un prognosi infausta. C’ è una significativa necessità medica insoddisfatta per questi pazienti. Bayer si è quindi impegnata a sviluppare una terapia che possa aiutare le persone con questo tipo di tumore a vivere più a lungo, migliorando la qualità della loro vita.”

Ricordiamo che il mesotelioma è un tumore raro, che rappresenta meno dell’1 per cento di tutti i tumori. Si sviluppa dalle cellule del mesotelio, la sottile membrana protettiva che avvolge le grandi cavità sierose del corpo umano. Il mesotelioma pleurico maligno è la forma più comune di mesotelioma.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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