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OssMalattieRare #Iperossaluria primitiva di tipo 1: pronto a partire lo studio di Fase III sul farmaco. I primi risultati saranno resi noti verso la fine del 2019 e se positivi, l'azienda presenterà le richieste per l'approvazione a partire dall'inizio del 2020. bit.ly/2xelqjU pic.twitter.com/ZNiWqTbelm
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OssMalattieRare “Genitori acrobati tra realtà e progetto. Persone con disabilità in equilibrio tra diritto e possibilità”. La Summer School 2019 dell’Associazione @xfragileitalia che si terrà dal 26 al 30 giugno. #xFragile bit.ly/2YbRmS7 pic.twitter.com/qaV5MTmQV7
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OssMalattieRare Una vicenda che si tinge di giallo quella di Paolo Palumbo. Il più giovane paziente europeo colpito da #SLA non parteciperà alla sperimentazione e la famiglia denuncia la truffa. bit.ly/2XtEnOt pic.twitter.com/WQvyFC1tYa
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OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
1 day ago.

Si tratta di BAY 94-9343, agente antitumorale sperimentale

Un nuovo farmaco orfano per il trattamento del mesotelioma. Si tratta di BAY 94-9343, agente antitumorale sperimentale prodotto da Bayer HealthCare, che ha ottenuto lo status di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration statunitense. Si tratta di un farmaco sperimentale attualmente in fase di sviluppo clinico.

Il farmaco è un ADC (anticorpi coniugati a farmaco) che combina le proprietà di targeting di un anticorpo con l'effetto cellulare distruzione di una piccola e potente molecola di agente citotossico.
BAY 94-9343 (mesotelina-ADC) è un anticorpo coniugato a farmaco che ha come bersaglio la mesotelina, molecola altamente espressa nei mesoteliomi. Si tratta di un farmaco che ultilzza un ente anticorpo completamente umano, generato grazie alla tecnologia della Piattaforma HuCal Morphos.

Il farmaco ha dimostrato di possedere una potente e mirata attività anti-cancerogena durante gli studi preclinici.

Nel settembre 2011 è stato avviato l’arruolamento dei pazienti per uno studio di fase I in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica del farmaco. I pazienti sono attualmente trattati con BAY 94-9343 presso tre centri di ricerca negli Stati Uniti (Maryland,
Tennessee e Texas). Per ulteriori informazioni su questo studio (NCT01439152), è possibile visitare il sito www.clinicaltrials.gov.

"Questo è un passo importante nel processo di sviluppo di questo farmaco sperimentale", ha detto il Prof. Andreas Busch, membro del comitato esecutivo Bayer HealthCare e Capo di Global Drug Discovery. "Il mesotelioma maligno è un raro tipo di cancro con un prognosi infausta. C’ è una significativa necessità medica insoddisfatta per questi pazienti. Bayer si è quindi impegnata a sviluppare una terapia che possa aiutare le persone con questo tipo di tumore a vivere più a lungo, migliorando la qualità della loro vita.”

Ricordiamo che il mesotelioma è un tumore raro, che rappresenta meno dell’1 per cento di tutti i tumori. Si sviluppa dalle cellule del mesotelio, la sottile membrana protettiva che avvolge le grandi cavità sierose del corpo umano. Il mesotelioma pleurico maligno è la forma più comune di mesotelioma.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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