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OssMalattieRare Uno studio italiano collega per la prima volta il mancato sviluppo di una specifica area del cervello ai disturbi dell’ #autismo . Il lavoro è stato condotto da @IITalk e guidato da Laura Cancedda, in collaborazione con il @CIBIO_UniTrento . bit.ly/2w8QYqB pic.twitter.com/Sq5oXIErDw
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OssMalattieRare Negli Stati Uniti, le persone affette da #MalattiaDiFabry potranno disporre del primo farmaco orale per questa rara patologia da accumulo lisosomiale. #MalattieRare bit.ly/2MSSMeC pic.twitter.com/XXDtFllnRN
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OssMalattieRare #Malattierare : Sarepta espande la propria presenza nel campo della #terapiagenica e amplia la sua pipeline nelle terapie mirate al sistema nervoso centrale. bit.ly/2MlefjV pic.twitter.com/kIxtWnCYeg
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MolMed S.p.A., azienda biotecnologica focalizzata su ricerca, sviluppo, produzione e validazione clinica di terapie geniche e cellulari per la cura del cancro e malattie rare, ha annunciato che i risultati completi dello studio di Fase III di NGR-hTNF nel mesotelioma sono stati recentemente pubblicati su The Lancet Oncology, la più autorevole rivista di oncologia clinica a livello internazionale.

La pubblicazione su The Lancet Oncology ha evidenziato l’efficacia di NGR-hTNF nel trattamento del mesotelioma, tumore associato all’esposizione all’amianto, con particolare riferimento ai pazienti con prognosi più sfavorevole, resistente o refrattario al trattamento chemioterapico standard: pur non raggiungendo l’obiettivo primario, ovvero il prolungamento della sopravvivenza globale per l’intera popolazione, lo studio di Fase III ha infatti dimostrato un incremento significativo della sopravvivenza libera da progressione nei pazienti con mesotelioma più aggressivo, affrontando quello che oggi rimane un “unmet medical need”, non esistendo opzioni di trattamento approvate o ampiamente accettate per i pazienti con recidiva.

In occasione del convegno annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), che avrà luogo a Chicago (USA) dall’1 al 5 giugno 2018, all’interno della sessione dedicata alle neoplasie toraciche, nuovi dati di sopravvivenza a lungo termine del trial sul mesotelioma basati su un periodo di follow-up più esteso saranno presentati dalla dr.ssa Vanesa Gregorc, coordinatore dell’Area di Attività tumore del polmone e mesoteliomi dell’Ospedale San Raffaele di Milano. Una sintesi dei principali risultati è disponibile nell’abstract dello studio numero 8567.

All’interno della sessione ASCO sulle neoplasie ematologiche, NGR-hTNF sarà oggetto di una seconda presentazione, a cura del prof. Andrés J. M. Ferreri, Group Leader Clinico dell’Unità Linfomi dell’Ospedale San Raffaele di Milano, che ne illustrerà l’efficacia terapeutica in combinazione alla chemioterapia nei linfomi cerebrali primitivi refrattari o resistenti al trattamento standard. Risposte complete e parziali al farmaco sono infatti state evidenziate come riportato nell’abstract dello studio numero 7575.

Riccardo Palmisano, Amministratore Delegato di MolMed, ha commentato: “La pubblicazione dei risultati di NGR-hTNF nel mesotelioma sulla più prestigiosa rivista di oncologia a livello internazionale, e la presentazione ad ASCO di nuovi dati nei linfomi cerebrali primitivi, confermano il valore e il potenziale di questa molecola. Anche alla luce di questi elementi, confermiamo il nostro obiettivo strategico di individuare un partner che consenta di valorizzare pienamente lo sviluppo industriale e clinico di questa importante opzione terapeutica, che potrebbe offrire una soluzione a bisogni clinici ancora senza risposta”.

NGR-hTNF è un agente terapeutico sviluppato da MolMed per il trattamento di varie neoplasie, che ha dimostrato un'attività antitumorale attraverso il suo legame specifico con i vasi sanguigni che alimentano il tumore e attraverso la concentrazione di cellule del sistema immunitario nella massa tumorale.

Per ulteriori informazioni sul convegno clicca qui.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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