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OssMalattieRare Nasce la “Casa dei Melograni”, una struttura di accoglienza dedicata alle famiglie con bambini colpiti da malattie oncoematologiche. #AGAL gestirà la struttura riqualificata dal Comune di Pietra de’ Giorgi nell’ambito del Progetto Oltrepò (bio)diverso. bit.ly/2w8BN0Q
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OssMalattieRare Le immagini di “HD on the Bike”, la pedalata per accendere la speranza nella ricerca e per sensibilizzare sulla malattia di #Huntington . #NoiHuntignton #LirhToscana #HDAwarenssMonth #HDays19 @LirhOnlus pic.twitter.com/cSuzk7QO26
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OssMalattieRare #AmyTour Il Prof. Giuseppe Vita – Direttore UOC Neurologia e Malattie Neuromuscolari, AOU Policlinico “G. Martino” di Messina presenta i dati preliminare del registro: “dati che si avvicina alla realtà”. #Amiloidosi pic.twitter.com/rHmEaE22TK
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OssMalattieRare Oggi siamo a Messina per la 2° Tappa di #AmyTour , una serie di incontri sull' #amiloidosi promossi da OMaR e dall'Associazione #fAMYOnlus . pic.twitter.com/xnWaw01t2m
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OssMalattieRare I nuovi dati sul portafoglio di farmaci per la #SclerosiMultipla confermano la capacità di rispondere alle esigenze diversificate dei pazienti. bit.ly/2VyA67c
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Ingelheim, GERMANIA – Boehringer Ingelheim, nel corso di una Sessione Orale dell’edizione 2017 del Congresso dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), ha presentato i risultati di LUME-Meso, uno studio di Fase II, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. Dai dati risulta che nintedanib, triplice inibitore orale di angiochinasi, ha dimostrato di migliorare la sopravvivenza libera da progressione della malattia (PFS, endpoint primario) e la sopravvivenza complessiva (OS, endpoint secondario) in pazienti con mesotelioma pleurico maligno, quando aggiunto a chemioterapia standard di prima linea con pemetrexed/cisplatino, rispetto alla sola chemioterapia.

Il mesotelioma pleurico maligno è un tumore raro del distretto toracico (meno dell’1% di tutti i tumori), spesso associato a lunga esposizione all’amianto. La prognosi per il mesotelioma pleurico maligno è infausta, con sopravvivenza a cinque anni dalla diagnosi inferiore al 10%. In base al tipo di cellule maligne, ovvero all’istologia, il mesotelioma pleurico maligno viene distinto in tre categorie: epitelioide, bifasico e sarcomatoide. L’epitelioide è il più comune (50-70% dei casi).
 
I risultati aggiornati, relativi alla sopravvivenza libera da progressione della malattia dello studio di Fase II LUME-Meso, dimostrano che nintedanib per via orale, due volte/die, quando aggiunto a chemioterapia standard, ha quasi dimezzato il rischio di progressione della malattia (riduzione del 46%), migliorando in modo significativo la PFS  mediana di 3,7 mesi (9,4 mesi contro 5,7 mesi) nella popolazione complessiva di pazienti in studio (pazienti con mesotelioma epitelioide o bifasico) rispetto a placebo più chemioterapia standard. Nei soggetti con mesotelioma epitelioide, nintedanib più chemioterapia ha dimostrato un beneficio ancora maggiore in termini di PFS, con un aumento mediano di 4 mesi (9.7 contro 5.7 mesi).

Nei pazienti che hanno ricevuto nintedanib in aggiunta a chemioterapia, alla prima analisi di OS, si è osservato un incoraggiante miglioramento della sopravvivenza complessiva mediana di 4,1 mesi (18,3 mesi contro 14,2 mesi nel braccio a placebo), che dimostra una tendenza positiva nella popolazione complessiva, senza raggiungere però la significatività. Come per la PFS, l’effetto è stato maggiore nei pazienti con mesotelioma epitelioide, nei quali la sopravvivenza complessiva mediana è stata di 20,6 mesi rispetto a 15,2 mesi con la sola chemioterapia.

Il profilo di sicurezza della terapia d’associazione sperimentale con nintedanib è stato quello atteso. L’evento avverso di grado ≥3 più frequente è stata la neutropenia (livello di neutrofili sotto la soglia di normalità): 43,2% con nintedanib contro 12,2% con placebo; le percentuali di neutropenia febbrile sono state basse (2,3% contro 0%). Le percentuali di eventi avversi che hanno comportato l'interruzione della terapia sono state anch’esse limitate, e i pazienti che hanno interrotto la terapia con nintedanib sono stati meno di quelli nel braccio placebo più chemioterapia (3 pazienti contro 7 pazienti; 6,8% verso 17,1%). Gli eventi avversi comunemente osservati con gli antiangiogenici (ipertensione, sanguinamento, eventi tromboembolici) sono stati rari.
 
Il Dottor Mehdi Shahidi, Corporate Vice President e Responsabile Medico Mondiale, Oncologia di Boehringer Ingelheim ha affermato: “Siamo felici di verificare che l’aggiunta di nintedanib a chemioterapia standard di prima linea possa tradursi in miglioramenti significativi degli esiti per i pazienti. Il mesotelioma pleurico maligno è una malattia difficile da trattare e questi risultati sono un altro passo incoraggiante sulla strada verso la realizzazione dell’impegno di Boehringer Ingelheim nel mettere a disposizione nuove opzioni terapeutiche per i pazienti con neoplasie maligne”.
 
“Il mesotelioma pleurico maligno viene inquadrato fra le patologie rare in ambito oncologico, ma le sue caratteristiche eziopatogenetiche, insieme al suo esordio molto spesso in stadio avanzato unitamente al decorso clinico, lo rendono una malattia ad elevato impatto sociale e con estrema necessità di nuove strategie terapeutiche”, dichiara la Professoressa Silvia Novello, Associato di Oncologia Medica presso l’Università degli Studi di Torino. “La prima linea di trattamento è una delle fasi più delicate nella storia di malattia, perché segue immediatamente alla comunicazione diagnostica, ma anche perché, come per molte malattie tumorali, l’andamento e la risposta a questo primo trattamento sono fondamentali per una migliore definizione di quella che sarà la storia di ogni singolo paziente. Pur essendo disponibile un trattamento efficace in prima linea è indubbio che la ricerca abbia investito molto in questo setting negli ultimi anni, nel tentativo di migliorare l’outcome terapeutico dei pazienti affetti da mesotelioma pleurico maligno in stadio avanzato”.

“Pur restando in attesa dei dati di Fase III - conclude la Professoressa Novello - non possiamo non sottolineare i risultati di efficacia che emergono dallo studio LUME-Meso, che riportano per i pazienti con istotipo epiteliomorfo una riduzione del rischio di progressione pari al 51%, rispetto al trattamento standard e una sopravvivenza mediana di 20,6 mesi. Dal lavoro presentato all’ASCO, va posta attenzione anche nei confronti del beneficio offerto dall’aggiunta di nintedanib al trattamento standard in termini di miglioramento della funzionalità respiratoria e del tasso di risposta, dati di estremo interesse per una malattia come il mesotelioma”.
 
Nintedanib è attualmente in fase di valutazione nello Studio di Fase III  LUME-Meso, per il quale è in corso il reclutamento dei pazienti nei diversi centri di studio nel mondo. Lo studio esplora l’approccio in mantenimento con nintedanib, strategia terapeutica che necessita sicuramente di ulteriori valutazioni prospettiche, in parte già in corso di valutazione in altri trials.
Nintedanib ha come bersaglio i recettori di tirosin-chinasi dei fattori di crescita VEGF, FGF, PGF delle famiglie Src e Abl, coinvolti nella trasmissione del segnale e nello sviluppo del mesotelioma pleurico maligno.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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