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OssMalattieRare Uno studio italiano collega per la prima volta il mancato sviluppo di una specifica area del cervello ai disturbi dell’ #autismo . Il lavoro è stato condotto da @IITalk e guidato da Laura Cancedda, in collaborazione con il @CIBIO_UniTrento . bit.ly/2w8QYqB pic.twitter.com/Sq5oXIErDw
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OssMalattieRare Negli Stati Uniti, le persone affette da #MalattiaDiFabry potranno disporre del primo farmaco orale per questa rara patologia da accumulo lisosomiale. #MalattieRare bit.ly/2MSSMeC pic.twitter.com/XXDtFllnRN
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OssMalattieRare #Malattierare : Sarepta espande la propria presenza nel campo della #terapiagenica e amplia la sua pipeline nelle terapie mirate al sistema nervoso centrale. bit.ly/2MlefjV pic.twitter.com/kIxtWnCYeg
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Mesotelioma

MolMed S.p.A., azienda biotecnologica focalizzata su ricerca, sviluppo, produzione e validazione clinica di terapie geniche e cellulari per la cura del cancro e malattie rare, ha annunciato che i risultati completi dello studio di Fase III di NGR-hTNF nel mesotelioma sono stati recentemente pubblicati su The Lancet Oncology, la più autorevole rivista di oncologia clinica a livello internazionale.

Siena – Arriva da un team di ricercatori italiani dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Senese una speranza di trattamento con l’immunoterapia per il mesotelioma, una patologia insidiosa, con un’incidenza in costante aumento e che al momento non dispone di alternative terapeutiche soddisfacenti. L’immunoterapia, nuova frontiera della lotta contro il cancro, apre importanti scenari nel trattamento di questo tumore raro, legato all’esposizione all’amianto, che colpisce in Italia oltre 2.700 persone, con 1.900 nuove diagnosi ogni anno e un picco massimo atteso da qui a 5-10 anni.

Ingelheim, GERMANIA – Boehringer Ingelheim, nel corso di una Sessione Orale dell’edizione 2017 del Congresso dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), ha presentato i risultati di LUME-Meso, uno studio di Fase II, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. Dai dati risulta che nintedanib, triplice inibitore orale di angiochinasi, ha dimostrato di migliorare la sopravvivenza libera da progressione della malattia (PFS, endpoint primario) e la sopravvivenza complessiva (OS, endpoint secondario) in pazienti con mesotelioma pleurico maligno, quando aggiunto a chemioterapia standard di prima linea con pemetrexed/cisplatino, rispetto alla sola chemioterapia.

Milano – MolMed S.p.A. ha annunciato che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha validato il deposito della domanda ufficiale di approvazione condizionata (CMA, Conditional Marketing Authorisation) del farmaco sperimentale NGR-hTNF, candidato per il trattamento di pazienti adulti affetti mesotelioma pleurico maligno e in stato di progressione della malattia entro sei mesi dal termine della terapia di prima linea. In seguito alla decisione dell'EMA è stato dato il via al processo di valutazione del dossier registrativo di NGR-hTNF.

Milano – MolMed S.p.A. (MLM.MI) ha comunicato di aver depositato presso l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) la domanda di immissione condizionata in commercio attraverso la procedura di Conditional Marketing Authorisation (CMA) per NGR-hTNF, il proprio farmaco antitumorale sperimentale, per il trattamento di pazienti adulti affetti da mesotelioma pleurico maligno in stadio avanzato, che hanno subito una progressione del tumore entro sei mesi dal termine della terapia di prima linea a base di pemetrexed.

Sebbene sia stato bandito in Italia nel 1992, l'amianto continua a mietere vittime, e non solo fra la popolazione direttamente esposta alla contaminazione. Della questione si è parlato durante la terza giornata della Conferenza Internazionale di Epidemiologia Ambientale (ISEE), giunta alla sua 28° edizione. Dal 1993 al 2011, non solo abbiamo sempre più casi di mesotelioma, ma addirittura il 10,5% di questi ha riguardato i cosiddetti 'non occupational cases', cioè i familiari dei lavoratori e le persone sottoposte a contaminazione da amianto prolungata e accidentale. Questi dati non devono stupire, dal momento che, prima del 1992, l'Italia era il secondo Paese in Europa fra i produttori di amianto.

USA – 'JAVELIN Solid Tumors' è il nome di uno studio clinico di Fase I in via di svolgimento per valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco avelumab in diverse tipologie di tumori solidi. Nel corso del meeting annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO), tenutosi a Chicago dal 3 al 7 giugno di quest'anno, sono stati presentati i promettenti dati preliminari ricavati da questo studio, compresi quelli relativi alla coorte di pazienti affetti da mesotelioma maligno, una forma di cancro che origina dalle cellule mesoteliali ed è soprattutto associata all'esposizione all'amianto.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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