Lo ha stabilito la FDA, in base ai primi dati di efficacia dimostrati. Acceleron e Celgene presentano i risultati intermedi dello studio di fase II

Lo scorso 5 dicembre la FDA ha garantito lo stato di farmaco orfano a sotatercept, una proteina di fusione, per il trattamento di pazienti con beta-talassemia (o anemia mediterranea). Il farmaco agisce come attivatore dei TGF-beta, una famiglia di fattori di crescita coinvolti nella differenziazione e maturazione di alcune cellule, tra cui gli eritrociti o globuli rossi: stimolandone i precursori in una fase tardiva di differenziamento, la molecola ha dimostrato di intervenire nel meccanismo di eritropoiesi (la sintesi dei globuli rossi) in situazioni di grave anemia, come nella talassemia e nelle sindromi mielodisplastiche.

Lo sviluppo di sotatercept nasce dalla collaborazione tra due aziende biofarmaceutiche, Acceleron Pharma e Celgene, che hanno presentato i dati intermedi dello studio di fase II per stabilire sicurezza ed efficacia dose-risposta della terapia in pazienti beta-talassemici in occasione dell’annuale congresso della American Society of Hematology, appena concluso. Le prime evidenze raccolte nello studio, attualmente in corso, hanno finora dimostrato che questa molecola agisce sull’incremento di emoglobina nei beta-talassemici non dipendenti da trasfusione, con una risposta dose-dipendente.

La beta talassemia è un disordine ematologico a carattere ereditario in cui si manifesta una ridotta o assente sintesi dell’emoglobina e conseguente difetto nel trasporto dell’ossigeno dal sangue ai tessuti.
Nelle aree del Meditterraneo, la forma più diffusa è la beta-talassemia (chiamata così perchè il difetto coinvolge le catene ‘beta’ dell’emoglobina) o anemia mediterranea: ne soffrono almeno 7 mila pazienti in Italia. Oltre a una grave forma di anemia, il decorso clinico della malattia, degenerativa, può sfociare in complicanze a danno di milza, fegato e cuore. Le attuali opzioni terapeutiche sono limitate a regolari trasfusioni di sangue, associate a una terapia chelante del ferro per ridurre il rischio di ‘iron overload’, ovvero un sovraccumulo di ferro tossico per l’organismo.

Lo studio, open-label, ha finora coinvolto 25 pazienti ed è attualmente ancora in fase di recruitment. E’ stata valutata una risposta terapeutica a tre diversi dosaggi (0.1,0.3 e 0.5 mg/kg), tutti ben tollerati.

“Nell’anemia amediteranea le necessità non soddisfatte dei pazienti sono enormi, poichè non ci sono farmaci per trattare la grave anemia dipendente dalla malattia – commenta Matthew Sherman, Chief Medical Officier di Acceleron – Questi dati intermedi sono incoraggianti e continueremo i nostri studi per dimostrare le potenzialità terapeutiche di sotatercept per questa categoria di pazienti”.

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