Lo studio è stato coordinato dalla Dr.ssa Simona Raso, del Campus di Ematologia “Cutino” dell’Ospedale “Villa Sofia Cervello” di Palermo
La talassemia è una grave forma di anemia emolitica, ossia una malattia dei globuli rossi carenti di emoglobina – la proteina che trasporta l’ossigeno nel sangue – esposti a una continua e rapida distruzione. Le persone affette da talassemia necessitano di frequenti trasfusioni di sangue, mediamente ogni 15-20 giorni, in modo da reintegrare i globuli rossi distrutti. Per questi pazienti, però, si rendono necessarie anche altre terapie, molte delle quali, così come la trasfusione di sangue, prevedono la necessità di un accesso venoso. Questi continui accessi venosi producono particolare disagio ai pazienti.
Tra le varie terapie previste vi è anche la terapia anticoagulante per la profilassi e il trattamento dell’embolia polmonare, della trombosi venosa profonda e della tromboembolia arteriosa associata a fibrillazione atriale cronica o a protesi valvolari cardiache meccaniche e biologiche. Attualmente esistono diverse tipologie di farmaci anticoagulanti: tra questi, alcuni necessitano di un monitoraggio di parametri di laboratorio, come l'international normalized ratio (INR, Rapporto Internazionale Normalizzato), attraverso prelievi venosi frequenti.
I farmaci maggiormente prescritti nella terapia anticoagulante orale (TAO) cronica sono tuttora gli antagonisti della vitamina K: warfarin o acenocumarolo. In particolare, il warfarin è stato per decenni l’anticoagulante gold standard nella prevenzione e trattamento di queste patologie. Un'altra categoria di farmaci è rappresentata dagli anticoagulanti orali ad azione diretta (DOAC), che sono antagonisti diretti dei fattori della coagulazione e non necessitano dei controlli ematici: il loro impiego, tuttavia ha delle limitazioni, ed essi pertanto non possono sostituire completamente i farmaci anticoagulanti già in uso.
Un recente studio osservazionale condotto presso il Campus di Ematologia dell’Ospedale Cervello di Palermo ha indagato proprio l’efficacia e la sicurezza degli anticoagulanti orali ad azione diretta nei pazienti talassemici. Lo studio in questione, non ancora pubblicato, è stato presentato durante l’ultimo Congresso della Società Italiana di Ematologia (SIE) dalla Dott.ssa Simona Raso, specialista in ematologia presso il Campus di Ematologia “Cutino” dell’Ospedale “Villa Sofia Cervello” di Palermo.
Dottoressa Raso, a cosa servono i farmaci anticoagulanti in generale e qual è il loro beneficio per le persone con talassemia?
La terapia anticoagulante ha diverse indicazioni, sia di natura cardiologica che ematologica, come ad esempio il trattamento o la profilassi del tromboembolismo venoso. Nei pazienti talassemici sono molto frequenti sia gli eventi cardiologici, come la fibrillazione atriale, sia le complicanze trombotiche. Il gold standard terapeutico nei pazienti affetti da talassemia è rappresentato dagli antagonisti della vitamina K che, ricordiamo, richiedono prelievi venosi frequenti per il monitoraggio dell’INR – un test di laboratorio ematico che ha l’obiettivo di misurare il livello di anticoagulazione raggiunto dal paziente – per la modulazione del dosaggio del farmaco. Di più recente adozione – seppur in commercio da almeno 10 anni – sono i farmaci anticoagulanti orali diretti, che agiscono inibendo direttamente un determinato fattore della coagulazione e inducendo un’azione anticoagulante stabile che non richiede variazioni di dose. I DOAC, dunque, hanno il vantaggio clinico, rispetto agli antagonisti della vitamina K, di non necessitare del monitoraggio dell’INR, riducendo così il numero di accessi venosi. Dalla letteratura presente, inoltre, sappiamo che questi farmaci si associano ad un minore rischio emorragico a livello cerebrale.
Dottoressa Raso, cosa vi ha spinto ad attivare uno studio sull’utilizzo degli anticoagulanti orali diretti nell’ambito della talassemia?
Abbiamo constatato che - nonostante questi anticoagulanti orali siano presenti nel mercato da oltre 10 anni, e quindi non possano essere considerati farmaci nuovi o sperimentali - i dati clinici a disposizione, in merito ai pazienti con talassemia, non sono ampi. Da qui nasce l’interesse da parte del nostro centro per lo studio in questione, i cui dati sono stati da me presentati all’ultimo Congresso della SIE. Si tratta di un lavoro che, inizialmente, ha raccolto i dati del nostro centro sull’impiego di anticoagulanti orali diretti nei pazienti affetti da talassemia.
Qual è l’obiettivo principale di questo studio?
Nei pazienti affetti da talassemia la patologia di base, le comorbilità e i trattamenti concomitanti, tra cui la terapia ferrochelante, conferiscono un rischio trombotico elevato. L’obiettivo dello studio è dunque di valutare l’efficacia e la sicurezza degli anticoagulanti diretti in questa popolazione di pazienti.
L’indagine che avete realizzato coinvolge vari centri talassemia d’Italia?
Inizialmente l’interesse per questo studio, come detto, è nato nel nostro centro di Palermo. Successivamente abbiamo coinvolto altri undici centri italiani afferenti alla rete MIOT (Myocardial Iron Overload in Thalassemia), un network nazionale per la diagnosi, la cura e il monitoraggio delle complicanze cardiache nei pazienti talassemici. Un abstract con gli ultimi risultati ottenuti è stato sottomesso al prossimo congresso della Società Internazionale di Trombosi ed Emostasi, che si svolgerà nel 2023 in Canada. Auspichiamo ci possa essere una sempre più larga adesione a questo studio, in modo da verificare la reale efficacia e relativa sicurezza degli anticoagulanti orali diretti, farmaci che permetterebbero a tanti pazienti con talassemia di ridurre i fastidiosi accessi venosi.
Per ulteriori informazioni sulla terapia per la talassemia vi invitiamo a leggere: “Talassemia: oggi il futuro fa meno paura”.
Vi invitiamo inoltre a scaricare la Guida ai diritti dei pazienti con talassemia e drepanocitosi.
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