Globuli rossi

Presentati i risultati aggiornati degli studi su anemia falciforme e beta talassemia

Le emoglobinopatie, patologie che riguardano la sintesi dell’emoglobina, sono state uno dei temi trattati durante l’edizione virtuale del 62° Congresso Annuale della Società Americana di Ematologia (ASH), svoltosi dal 5 all'8 dicembre 2020. In questa occasione, la biotech bluebird bio ha presentato i dati degli studi clinici HGB-206 (Fase I/II) e HGB-210 (Fase III) della terapia genica sperimentale bb1111, per il trattamento dell’anemia falciforme, e quelli del trial clinico LTF-303 (Fase III), per il trattamento della beta talassemia con la terapia genica sperimentale beti-cel.

La terapia genica bb1111, in sperimentazione nello studio HGB-206, di Fase I/II, e nello studio HGB-210, di Fase III, è progettata per aggiungere copie funzionali di una forma modificata del gene della beta-globina nelle cellule staminali ematopoietiche del paziente. Nel trial HGB-206, i dati sui 32 pazienti già trattati e con un follow-up fino a 30,9 mesi sono promettenti: l'obiettivo è quello di diminuire la quantità di globuli rossi falcemici, l'emolisi e altre complicanze.

Per quanto riguarda la terapia sperimentale per la beta talassemia beti-cel (betibeglogene autotemcel), i risultati presentati al Congresso ASH riguardano l'efficacia e la sicurezza a lungo termine del trattamento. Tra i 32 pazienti arruolati nello studio di follow-up LTF-303, l’indipendenza da trasfusioni è stata raggiunta dal 64% dei pazienti trattati negli studi di Fase I/II e dal 90% dei pazienti trattati negli studi di Fase III. Inoltre, l'azienda ha presentato i risultati relativi ai pazienti di età inferiore ai 18 anni convolti negli studi di Fase III HGB-207 (Northstar-2) e HGB-212 (Northstar-3).

Per approfondimenti, leggi l’articolo completo su Osservatorio Terapie Avanzate.

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