CRISPR-Cas9

Il giovane ha ricevuto la terapia sperimentale CTX001 al Bambino Gesù: i risultati del trial clinico presentati al Congresso ASH

La somministrazione della terapia CTX001, basata sulla tecnica di editing genomico CRISPR-Cas9, si inserisce all’interno di un programma di sperimentazione clinica internazionale sulla beta talassemia e l’anemia falciforme che coinvolge l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, unico centro italiano, e altri 13 istituti statunitensi, canadesi ed europei. Proprio nell’ambito di questa sperimentazione, il primo paziente italiano con talassemia è stato sottoposto al trattamento il 17 novembre 2020.

CTX001 è una terapia avanzata congiuntamente sviluppata da Vertex Pharmaceuticals e Crispr Therapeutics per la beta talassemia e per l’anemia falciforme grave. Il trattamento si basa su un processo di manipolazione genetica di cellule staminali ematopoietiche prelevate da pazienti allo scopo di riprogrammarle per produrre alti livelli di emoglobina fetale (HbF) all’interno dei globuli rossi. La HbF è una forma di emoglobina naturalmente presente alla nascita, che successivamente viene sostituita dalla sua forma adulta. L'aumento dei livelli di HbF in seguito alla somministrazione di CTX001 potrebbe diminuire il bisogno di trasfusioni per i pazienti con talassemia e alleviare le crisi falcemiche dolorose e debilitanti nei pazienti con anemia falciforme.

I primi risultati dei due trial clinici internazionali (CLIMB-111 per la beta-talassemia e CLIMB-121 per l’anemia falciforme) sono stati presentati al 62° Congresso della Società Americana di Ematologia (ASH). In totale è previsto l’arruolamento di 45 giovani con talassemia e 45 con anemia falciforme. Lo studio clinico CLIMB-111 ha finora arruolato 13 pazienti con beta talassemia, 7 dei quali sono stati seguiti abbastanza a lungo per fare una valutazione degli effetti. CLIMB-121, invece, ha arruolato 6 pazienti con anemia falciforme e i dati su 3 pazienti sono stati già presentati al 62° Congresso ASH, svoltosi in versione digitale dal 5 all’8 dicembre.

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