Vertex e CRISPR Therapeutics hanno annunciato la collaborazione per sviluppare e commercializzare il trattamento CTX001. La sperimentazione sarà avviata nel 2018

Boston (USA) e Zurigo (SVIZZERA) - Vertex Pharmaceuticals Incorporated e CRISPR Therapeutics AG hanno annunciato che le due compagnie farmaceutiche lavoreranno insieme per sviluppare e commercializzare CTX001, un trattamento di editing genomico che utilizza la tecnologia CRISPR-Cas9.

Le aziende hanno avanzato, all’inizio di dicembre, una formale richiesta di Clinical Trial Application, per poter iniziare nel 2018 una doppia sperimentazione clinica di Fase I/II (destinata a valutare sicurezza, tollerabilità ed efficacia del trattamento) che in Europa coinvolgerà alcuni pazienti affetti da beta talassemia e negli USA sarà dedicata all’anemia falciforme.

I dati preclinici su CTX001, presentati a dicembre 2017 all'American Society for Haematology, hanno dimostrato un aumento clinicamente rilevante dell'emoglobina fetale e un alto tasso di correzione, c’è dunque grande speranza per gli studi clinici che saranno avviati a breve.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

Se sei interessato al tema, leggi anche “Il primo intervento di editing genomico in vivo sull’uomo per la sindrome di Hunter”.

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