Secondo uno studio di fase II presentato al congresso annuale della Società Americana di Ematologia (ASH), terminato di recente a San Diego, il trattamento con luspatercept aumenterebbe i valori di emoglobina, ridurrebbe la concentrazione del ferro epatico e migliorerebbe la qualità della vita nei pazienti con beta-talassemia non dipendente dalle trasfusioni.

L'impiego di luspatercept diminuirebbe anche la necessità di trasfusioni di globuli rossi nei pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente. Luspatercept - una versione modificata del recettore dell'activina di tipo IIB, una proteina che riveste un ruolo fondamentale nel processo di formazione di nuovi globuli rossi - si è già dimostrato in grado di correggere gli effetti di un’eritropoiesi inefficace in uno studio di fase I su volontari sani.

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