Il farmaco sarà sperimentato su 5 pazienti italiani presso il Policlinico Gemelli di Roma

Roma, Policlinico Gemelli - Dalle 8 di questa mattina 5 pazienti con atrofia muscolare spinale, 3 di sesso femminile e 2 di sesso maschile, 4 con una SMA II (tre adolescenti e uno di 27 anni) e uno più adulto con una SMA III, deambulante, si sono presentati al Policlinico Gemelli per sottoporsi agli esami di rito.
Le loro identità sono rigorosamente protette da una clausola di riservatezza poiché anche la casa farmaceutica Roche, che ha messo a punto il farmaco, non sarà informata della loro identità secondo quanto richiesto dal protocollo di uno studio randomizzato in doppio cieco, e cioè con somministrazione casuale di placebo.
Iniziano oggi per loro 4 settimane intense e cariche di aspettative.


Questa mattina i cinque arruolati vengono sottoposti allo screening, una serie di test per verificare che tutti i parametri necessari siano a norma. Martedì 25 novembre, poi, è prevista la prima somministrazione del farmaco.
"I nostri volti sembrano sereni ma la tensione è palpabile» racconta una mamma. «Mio figlio dice di sentirsi tranquillo ma poco fa non sono riusciti a fargli il prelievo del sangue per via della pressione alta. E con noi i medici, gli infermieri, sentiamo tutti il peso della responsabilità di essere i primi al mondo. Non lo stiamo facendo solo per noi. Stiamo rappresentando le aspettative di tanti."

"Dovremo rimanere in ospedale 8 ore - ha spiegato - e ogni 2 i pazienti verranno sottoposti a un prelievo del sangue. A dicembre ci sarà anche un ricovero di 3 giorni per studiare le correlazioni tra il farmaco e l'alimentazione. Si prospettano 12 settimane molto intense". Alla fine delle quali verranno arruolati altri 6 pazienti.

Nel frattempo è imminente la partenza del secondo trial annunciato in Italia in questo momento eccezionale per la ricerca scientifica: si tratta della sperimentazione di fase II con il farmaco della casa farmaceutica ISIS.



 

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