Una buona notizia per i pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA). Il colosso farmaceutico Pfizer ha stipulato un accordo di licenza esclusiva in tutto il mondo con Repligen per lo sviluppo di una terapia sperimentale a base di chinazolina.
Si tratta del primo programma industriale per lo sviluppo di un farmaco per la SMA, nato dal lavoro dell’associazione internazionale Families of SMA, iniziato nel 2000, che poi lo ha ceduto in licenza a Repligen.

Il composto sperimentale RG3039 è un inibitore di un enzima di trasformazione dell’RNA capace di aumentare la produzione di SMN, la proteina deficitaria nei pazienti affetti da SMA.
Repligen sarà incaricata di reclutare le prime due coorti di valutazione, composte da volontari sani, che avverrà nei primi mesi del 2013. Successivamente sarà Pfizer ad assumersi la piena responsabilità del programma SMA.

 

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