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Il CHMP europeo ha raccomandato l’approvazione condizionata del trattamento

In Giappone, il Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare (MHLW) ha approvato la terapia genica Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) in pazienti di età inferiore ai due anni, compresi quelli che sono presintomatici al momento della diagnosi. Si calcola che nel Paese, ogni anno, circa 15-20 bambini idonei, affetti da questa rara patologia neurodegenerativa, potranno beneficiare del farmaco.

Zolgensma è una terapia genica sviluppata da AveXis, compagnia di Novartis, e ha ricevuto la sua prima approvazione negli Stati Uniti circa un anno fa. Da allora, circa 400 piccoli pazienti americani, contando anche i partecipanti ai trial clinici, sono stati trattati. Grazie alla somministrazione ‘one-shot’, cioè in un’unica infusione, viene fornita una copia funzionante del gene umano SMN che corregge il difetto genetico legato alla malattia, aumentando la sopravvivenza dei pazienti e migliorandone le capacità motorie.

"Zolgensma ha dimostrato di fornire un beneficio terapeutico rapido, significativo e clinicamente rilevante nella SMA sintomatica e presintomatica, beneficio che comprende una sopravvivenza prolungata e il raggiungimento di traguardi motori mai visti prima nella storia naturale della malattia. Siamo orgogliosi di portare la prima terapia genica per la SMA in Giappone, e soprattutto dell'impatto che Zolgensma avrà sui bambini e sulle famiglie colpite dalla SMA", ha dichiarato Dave Lennon, presidente di AveXis.

L’Europa, invece, è ancora in attesa dell’approvazione della terapia, ma pochi giorni fa, il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo, raccomandandone l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per i pazienti con diagnosi di SMA di tipo 1 o per i pazienti SMA con un massimo di tre copie del gene SMN2. Questo vuol dire che, nel giro di qualche settimana, la Commissione Europea esaminerà la raccomandazione del CHMP e prenderà una decisione in merito. L'opinione del CHMP si basa sugli studi STR1VE-US (Fase III), START (Fase I, in corso), STR1VE-EU e i risultati intermedi dello studio di Fase III SPR1NT.

In caso di approvazione, è evidente il bisogno di intervenire il prima possibile nei pazienti per aumentare l’efficacia della terapia. AveXis, per andare incontro a questa necessità e consentire l’accesso immediato alla terapia, offre l’innovativo programma “Day One”, attraverso cui saranno disponibili diverse opzioni di rimborso valutabili al momento dell’approvazione.

"Siamo lieti di sapere che l’EMA stia considerando un nuovo trattamento efficace per combattere la SMA che può portare benefici a una parte della nostra comunità", ha commentato Mencía de Lemus, Presidente di SMA Europe. “Ci affidiamo a tutte le parti interessate, affinché lavorino al meglio per farla arrivare ai pazienti senza alcun ritardo. SMA Europe continuerà a lavorare per garantire che tutti i pazienti che vivono con la SMA in Europa abbiano la possibilità di accedere a qualsiasi trattamento che possa essere di beneficio per loro in modo tempestivo e sostenibile”.

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