Roma – Quali sono i benefici e le difficoltà di nusinersen, la prima terapia al mondo per l’atrofia muscolare spinale, per gli adulti affetti? È la domanda che Anita Pallara, consigliera di Famiglie SMA, ha rivolto alla dr.ssa Valeria Sansone, Direttore Clinico del Centro NeMO di Milano e neurologa e ricercatrice presso l’Università degli Studi di Milano.

L'intervista è stata realizzata nel corso del convegno SMA: Vivere il presente. Costruire il futuro. Diventare adulti, organizzato dall’associazione Famiglie SMA con il patrocinio di Osservatorio Malattie Rare, che si è tenuto a Roma l’8 e il 9 settembre scorsi.

Per parlare di benefici è presto. In Italia sono circa 90 i pazienti che hanno iniziato il trattamento, ma pochi hanno finito la dose di carico e pochi hanno appena iniziato la fase di mantenimento, quindi ad oggi non abbiamo risultati effettivi sul beneficio”, spiega la dr.ssa Sansone. “Quello che posso dire è che prima di iniziare la somministrazione sono state fatte diverse valutazioni su quelle che potevano essere le aspettative nell'ambito motorio, e che ci sono dei dati a supporto, da studi precedenti su bambini e adolescenti, i quali sostengono che il farmaco possa portare beneficio anche sull'aspetto motorio”.

“Alcuni sondaggi realizzati a livello internazionale hanno confermato che nonostante si parli di malattie progressive, e che quindi la SMA continui a progredire anche nelle forme cosiddette stabilizzate dell'adulto, in realtà i pazienti, nell'80 per cento delle risposte, riferiscono che per loro già solo stabilizzare la propria situazione è ritenuto un approccio positivo e un risultato da apprezzare dal punto di vista clinico”, prosegue la neurologa. “Quindi direi che le aspettative dei pazienti sono caute, ragionevoli e supportate da dati scientifici. Certamente c'è la speranza: noi stessi medici siamo stati cauti nel presentare le possibilità e gli effetti rispetto a quello che si potrebbe verificare nei neonati, tuttavia il razionale esiste, le speranze ci sono e vanno dosate e valutate caso per caso”.

Guarda QUI la video-intervista.

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