PTC Therapeutics ha annunciato i risultati relativi alla prima parte degli studi FIREFISH e SUNFISH, che mostrano un miglioramento nella funzione motoria dei bambini con SMA di tipo 1, 2 e 3

South Plainfield (U.S.A.) – PTC Therapeutics ha annunciato dati clinici provvisori relativi alla prima parte degli studi in aperto FIREFISH e SUNFISH, che dimostrano il beneficio di risdiplam (RG7916) per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1, 2 e 3. I risultati hanno mostrato che i pazienti affetti da ognuna di queste forme di SMA hanno beneficiato di una terapia orale sistemica, come indicato dai progressi nelle tappe dello sviluppo motorio.

Fino ad oggi, risdiplam è stato ben tollerato a tutti i dosaggi in tutti gli studi e nessun partecipante si è ritirato a causa di criticità relative alla sicurezza e correlate al farmaco. Le parti fondamentali di entrambi gli studi sono in corso. I dati sono stati presentati al 23° Congresso Internazionale della World Muscle Society in Argentina. Il programma SMA è una collaborazione fra PTC, SMA Foundation e Roche.

“I risultati che emergono dagli studi FIREFISH e SUNFISH supportano l'ampio beneficio clinico di un trattamento orale sistemico per i pazienti SMA”, ha dichiarato Stuart W. Peltz, Chief Executive Officer di PTC Therapeutics. “I pazienti con SMA di tipo 2 e 3 generalmente subiscono un declino nel corso di un anno: perciò il miglioramento di oltre 3 punti della funzione motoria rilevato nello studio SUNFISH, confrontato con la storia naturale della malattia, è eccezionalmente incoraggiante. Siamo entusiasti dei progressi mostrati dai bambini con SMA di tipo 1 nelle tappe di sviluppo motorio, emersi dallo studio FIREFISH. L'osservazione di sei bambini che fino ad oggi, in uno studio di definizione della dose, sono in grado di stare seduti, è notevole: la SMA è una malattia sistemica, e il risdiplam, che è un trattamento orale che raggiunge tutti gli organi colpiti, ha il potenziale per essere la terapia migliore della sua categoria”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

Sportello legale

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Premio OMaR - Sito ufficiale

Libro bianco sulla malattia polmonare da micobatteri non tubercolari



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni